Ass.Maria Ruggieri

Spiragli di un futuro terapeutico efficace nei sarcomi e nell’angiosarcoma

A Giugno, ogni anno, a Chicago si riuniscono i più influenti oncologi e ricercatori impegnati in studi su diversi tipi di neoplasia. L'ASCO, il congresso della Società Americana di Oncologia, diviene così la vetrina per presentare i risultati sperimentali e clinici che maggiormente incideranno sul trattamento dei pazienti oncologici. Per ogni area oncologica (neoplasie del sistema nervoso centrale, mammella, polmone, gastroenterico, genito-urinario, melanoma, sarcomi) vengono allestite delle sessioni in cui sono invitai a relazionare i ricercatori che hanno presentato gli studi giudicati come più importanti dal comitato scientifico dell'ASCO. I restanti studi riassunti in "abstract" (ovvero un  breve articolo di 200 parole) vengono esposti, nei giorni del congresso, come poster e, quindi, raccolti in una "library" pubblicata in un inserto dedicato del Journal of Clinical Oncology, la rivista scientifica più importante in campo oncologico.  La ricerca e i risultati clinici che hanno avuto più risalto sono stati, quest'anno, quelli sui farmaci immuno-modulanti che agiscono sulle cellule del sistema immunitario (i linfociti T) attivandoli contro i tumori. Risultati straordinari sono stati presentati nel trattamento, con questi farmaci, del melanoma e del polmone e promettenti ricerche sono stati pianificate in futuro, con questi stessi farmaci, in altre aree oncologiche, compresi i sarcomi.

Per quanto concerne i sarcomi, pochi i risultati di rilievo presentati: quelli selezionati per le presentazioni erano relativi a un modesto vantaggio di sopravvivenza mostrato da studi clinici con due chemioterapici,l'eribulina e la trabectedina, impiegati in seconda linea nei pazienti con leiomiosarcoma e liposarcoma dopo il fallimento di una iniziale chemioterapia standard.

Tuttavia tra gli abstract ve ne sono stati due, passati quasi in sordina, che hanno attirato la nostra interessata attenzione e che meritano un risalto particolare. Entrambi avevano come tema un particolare recettore, denominato endoglina (anche noto come CD105), che è espresso sulle cellule dei vasi sanguigni che si stanno formando. In uno di questi abstract veniva documentata la scoperta che le cellule tumorali dell'angiosarcoma,  tumore come noto di derivazione dai vasi sanguigni, esprimono specificamente e fortemente questo recettore. Nel secondo abstract venivano presentati i risultati di uno sperimentazione clinica di fase I, cioè con un numero limitato di soggetti, in pazienti con diversi tipi di sarcoma con l'impiego di un farmaco denominato con la  sigla TCR105, diretto specificamente contro endoglina.  La sperimentazione condotta negli Stati Uniti e che ha coinvolto 18 pazienti, che erano già stati sottoposti senza successo ad almeno un altro trattamento chemioterapico, aveva come scopo quello di valutare la tollerabilità del TCR105 in associazione a pazopanib (votrient), quest'ultimo un farmaco biologico già in uso nei pazienti con sarcoma. Oltre a definire la dose di TCR105 che era tollerata dai pazienti, la sperimentazione ha mostrato che 2 pazienti con angiosarcoma arruolati avevano ottenuto la remissione completa cioè la scomparsa di tutte le metastasi. Il risultato sorprendente si associava al fatto che gli altri pazienti con altri tipi di sarcoma avevano ottenuto una riduzione del volume del tumore in circa il 40% dei casi. Sulla scorta di questi risultati è stata allestito ed è in corso negli Stati Uniti un altro studio con un numero più ampio di pazienti per verificare l'efficacia di questo trattamento.

 Quello che è evidente è che nel futuro, per ogni paziente con angiosarcoma o con altri tipi di sarcomi (soprattutto quelli di origine vascolare), potremmo finalmente ricercare un bersaglio: l'endoglina. Nel caso in cui la presenza di questo bersaglio sia accertata, avremmo probabilmente un freccia nel nostro arco, una freccia che promette di non colpire indistintamente all'interno dell'organismo, ma di distruggere in maniere mirata l'angiosarcoma.

Dall'ASCO del 2015 dunque può esser nata una speranza concreta di eliminare l'aggettivo orfano al trattamento di una neoplasia, l'angiosarcoma, per troppo tempo trascurata. L'Associazione Maria Ruggieri nel l'onorare la memoria di chi ha subito il martirio di tale omissione nella ricerca farmaceutica, segue e documenta con attenzione ogni dato scientifico in grado di modificare questo scenario terapeutico e promuove essa stessa con tenacia e passione la ricerca scientifica sui sarcomi e sui tumori rari.

Come sempre l'Associazione Maria Ruggieri rimane a disposizione di tutti, pazienti e parenti, abbiano necessità di contattare medici oncologici e ricercatori esperti nel campo dei tumori rari. E come sempre invita tutti coloro che abbiano buona volontà ad unirsi in questa battaglia di alto valore etico contro la "discriminazione terapeutica" nei pazienti con tumore raro.