Malattie rare - Parte 2

Eculizumab nei pazienti con miastenia gravis generalizzata, refrattaria e graveIl trattamento con Eculizumab ( Soliris ) di 14 pazienti, affetti da miastenia gravis generalizzata refrattaria, una forma estremamente rara e debilitante della miastenia grave generalizzata, ha mostrato un forte segnale di miglioramento della malattia. Lo studio esplorativo aveva come obiettivo quello di identificare un beneficio clinicamente significativo di Eculizumab nel migl [...] Leggi articolo completoLa Commissione europea ha approvato l’auto-somministrazione di Firazyr per il trattamento sintomatico di attacchi acuti di angioedema ereditario La Commissione europea ha approvato Firazyr ( Icatibant ) per l'auto-somministrazione per via sottocutanea dopo addestramento dei pazienti riguardo alla tecnica iniettiva da parte di un operatore sanitario. Firazyr rappresenta il primo e unico trattamento per attacchi acuti di angioedema ereditario di tipo I e II, autorizzato per l’autosomministrazione in Europa.L�� [...] Leggi articolo completoCarcinoma midollare della tiroide: approvato negli USA Vandetanib per i casi inoperabili e metastatici L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha approvato Vandetanib ( Zactima ) per il trattamento del tumore midollare della tiroide, inoperabile o metastatico. Vandetanib è un inibitore della tirosin-chinasi indicato per il trattamento del cancro midollare della tiroide sintomatico o progressivo, nei pazienti con tumore non-asportabile, loc [...] Leggi articolo completo