News Malattie rare Ilaris nel trattamento delle sindromi periodiche associate a criopirinaIlaris, il cui principio attivo è Canakinumab ( 150 mg ), trova indicazione nel trattamento delle sindromi periodiche associate a criopirina ( CAPS ), un gruppo di malattie causate da un difetto del gene che produce la criopirina, una ... LeggiEfficacia e sicurezza a lungo termine della terapia genica con Alipogene tiparvovec, AAV1-LPL-S447X, per la carenza di lipoproteina lipasiSono stati riportati i risultati a 2 anni di follow-up di uno studio in aperto ( CT-AMT-011-01 ) sulla terapia genica con AAV1-LPL-S447X per il deficit da lipoproteina lipasi ( LPLD ), una malattia orfana associata a chilomicronemia, ... Leggi
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