La rincorsa ai farmaci"impossibili":cosa sifa se la cura è lontana?AIDS,Alzheimer, malattie rare...Non per tuttele patologie c'èuna soluzione all'orizzonte,ma non per questo ci si arrende:alcune sipossono tenere sottocontrollo a vita;di altre si alterail decorso, mentre si esploranonuove strade di ricerca.
Sono ancora molte le sfide aperte perla ricerca farmaceutica.|SHUTTERSTOCK
Si spera sempre di riuscire a trovare unacura per le malattie ancora senza soluzione,ma non sempre la guarigione è l'unico orizzontepossibile: alcune condizioni non ancora risolvibili,come l'AIDS, si possono tenere a bada per tuttala vita, come fossero malattie croniche; di altresiamo riusciti ad alterare il decorso naturale o larapidità; per tutte, la via maestra da seguire è laricerca, che in alcuni casi, dopo avere collezionatoanni di insuccessi, deve saper rivoluzionare ipotesie paradigmi.Di farmaci impossibili e medicina del futuro si è parlato a
Focus Live, insieme a Silvio Garattini,farmacologo, fondatore e presidente dell'Istituto diricerche farmacologiche Mario Negri di Milano, Mario Clerici, Ordinario di immunologia e immunopatologiaall'Università degli Studi di Milano e Rosetta Pedotti,neurologa di Biogen.SOTTO CONTROLLO, MA NON CURABILE. Un farmaco impossibile per eccellenza èquello per la cura dell'AIDS. «La ricerca suquesta malattia è tra i più grandi successidelle scienze mediche degli ultimi tempi»,spiega Clerici: «dopo aver capito che si trattadi un'infezione sessualmente trasmessa, in10 anni abbiamo creato una batteria di farmaci,non una cura ma una terapia per tenere lamalattia sotto controllo per tutta la vita.Tuttavia il numero di nuovi casi non è in calo,ma sale, proprio perché lo si considera unproblema del passato: il numero di nuovicasi è oggi pari a quello degli anni '80, eogni anno si registrano nel mondo 4,5milioni di diagnosi. Il 50% della popolazionecolpita non ha accesso alle terapie, e senzauna somministrazione continua di questesi muore: è tutt'altro che un problema delpassato.»
Ricostruzione digitale del virus dell'HIVnel sanguePoco dopo l'identificazione del virus,30 anni fa, si iniziò a parlare di un vaccino,«ma il virus sfugge agli anticorpi perchémuta continuamente: non sappiamo comeneutralizzarlo. La cura dell'HIV passeràattraverso la prevenzione, anche vaccinale,ma un vaccino non è nel futuro prossimo.»MUOVERSI IN ANTICIPO. La prevenzione,appunto, è fondamentale laddove ancora nonesiste una cura, ma va detto che «la prevenzioneè una Cenerentola nella mentalità comune,perché si pensa che i farmaci possano risolvere tutto»,aggiunge Garattini: «il 50-60 per cento dellemalattie è legata allo stile di vita. Avremmo 70mila morti in meno se non fumassimo, 30 milain meno se non si bevesse troppo. Mi piacerebbese in futuro i medici di famiglia venissero valutatisul numero di pazienti che riescono a far smetteredi fumare, o a dimagrire... Anche questo sarebbeun modo per evitare di sovraccaricare il sistemasanitario».«Il rapporto con la prevenzione è complesso»,aggiunge Clerici: «per esempio, oggi si sa chel'assunzione di una cospicua dose di antiretrovirali- i PrEP, che sta per Pre-Exposure Prophylaxis -prima dei rapporti a rischio protegge dallatrasmissione del virus (nel 78% dei casi, ndr).Il risultato è
un'esplosione dei casi di gonorrea,sifilide e altre malattie sessualmente trasmesse,perché si evita l'unico strumento in grado diproteggere da tutto, il condom.»UN FRENO ALLA PROGRESSIONE. Di altremalattie possiamo oggi solo sperare di alterareil decorso, e in qualche caso è già molto:«Fino a 20 anni fa per la sclerosi multipla nonesisteva nessuna terapia se non il cortisone»,afferma Pedotti, «mentre oggi il pazientepuò scegliere tra una gamma di farmaci cheagiscono sul sistema immunitario, alterandola storia naturale della malattia».
Sclerosi multipla:
un enzima che abbonda nel cervello (vedi) sembrerebbe innescare la reazione del sistemaimmunitario, che nella malattia si rivolta contro ilsistema nervoso. Nell'illustrazione: l'assone dellecellule nervose (il prolungamento che conduce ilsegnale) rivestito da strati di mielina. | SHUTTERSTOCK Su altre patologie, come l'Alzheimer, si hal'impressione di trovarci
a un punto morto della ricerca, ma tra gli addetti ai lavoriqualcosa si muove: «Il paradigma stacambiando - spiega Pedotti - oggi sappiamoche i sintomi compaiono 20 o anche 30 annidopo l'accumulo di proteine neurotossiche,quando il danno è fatto. Ora si cerca di farediagnosi precoci per vedere che cosa succedesomministrando i farmaci prima, nel tempo».«Su queste malattie legate all'invecchiamentooccorrerebbe concentrare le risorse», concludeGarattini: «l'Italia è tra i Paesi
con maggiore durata della vita, ma rispetto ad altri Paesieuropei siamo in deficit per durata di vita sana.Per 15 anni abbiamo seguito oltre 2.000 personecon più di 80 anni e abbiamo visto che le demenzesi possono per lo meno posticipare con alcunebuone pratiche di prevenzione: l'esercizio fisico,quello intellettuale, e il non isolarsi. In altreparole, coltivare relazioni positive.»
