Gli scienziati dell'Università di Harvard affermano di aver creato un "editor di base" (o enzimi) in grado di eliminare e sostituire i geni difettosi.
Il DNA umano può essere modificato per curare malattie genetiche come la progeria, che fa invecchiare i malati così rapidamente che muoiono da adolescenti. Studi su animali affetti da progeria o anemia falciforme hanno dimostrato che gli animali si sono ripresi dopo essere stati iniettati con il nuovo farmaco.
Il team di ricercatori ha curato topi che "si sono ammalati" di progeria, una patologia genetica simile che è stata causata negli animali. I topi sono stati trattati 14 giorni dopo la loro nascita. Circa il 90 percento delle cellule muscolari si è ripreso dopo l'iniezione del farmaco con enzimi che modificano la mutazione nel gene e la loro durata è raddoppiata. A 16 settimane, gli animali hanno ricevuto un'altra dose del farmaco e l'80% dei topi è migliorato in modo significativo.
Secondo gli scienziati, i corpi dei modelli animali dopo l'iniezione iniziano a funzionare normalmente, poiché le cellule trattate utilizzano il DNA modificato. Questo potrebbe essere un vero passo avanti nel trattamento delle malattie genetiche che attualmente sono considerate incurabili.