Newsletter Xagena
Aggiornamento in MedicinaEccellente sopravvivenza dopo trapianto di cellule staminali da donatore fratello o non-imparentato per la malattia granulomatosa cronica
Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche ( HSCT ) da donatore imparentato è un trattamento efficace per la malattia granulomatosa cronica, ma la sicurezza e l'efficacia di HSCT da donatori che ...
Esito cognitivo dei pazienti con malattia di Pompe infantile classica in terapia enzimatica
La malattia di Pompe infantile classica colpisce molti tessuti, tra cui il cervello. I neonati non-trattati muoiono entro il primo anno. Sebbene la terapia enzimatica sostitutiva aumenti significativa ...
Associazione tra attività fisica e rischio di sanguinamento nei bambini affetti da emofilia
Si ritiene che un'attività fisica intensa aumenti il rischio di sanguinamento nei bambini con emofilia, ma l'entità del rischio non è nota.È stato elaborato uno studio case-crossover nidificato all'in ...
Revisione clinica e istopatologica della sindrome di Schnitzler
La sindrome di Schnitzler è una malattia multisistemica rara, definita da gammopatia monoclonale e orticaria, che è associata a malignità. Considerata una dermatosi urticarioide n ...
Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica omozigoti per mutazione F508del-CFTR
Ivacaftor ( VX-770; Kalydeco ) è un potenziatore di CFTR ( regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica ) che è stato approvato per il trattamento della fibrosi cisti ...