Biomedicina:aggiornamenti e novità terapeutiche da Xagena
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Aggiornamento in Medicina
Terapia genica intracerebrale nei bambini con sindrome da mucopolisaccaridosi di tipo IIIB
La sindrome da mucopolisaccaridosi di tipo IIIB ( nota anche come sindrome di Sanfilippo di tipo B ) è una malattia da deposito lisosomiale con conseguente progressivo deterioramento dell’acquisizione …
RAd-IFN-alfa/Syn3 intravescicale per cancro alla vescica di alto grado, refrattario al bacillo di Calmette-Guerin o recidivato non-muscolo-invasivo
Molti pazienti con tumore alla vescica non-muscolo-invasivo ( NMIBC ) ad alto rischio sono refrattari al trattamento con il bacillo di Calmette-Guerin ( BCG ) o possono presentare una recidiva della m …
Efficacia e sicurezza di Voretigene neparvovec nella distrofia retinica ereditaria RPE65-mediata
Gli studi di fase 1 hanno mostrato il potenziale beneficio della sostituzione genica nella distrofia retinica ereditaria mediata da RPE65. Uno studio ha valutato l’efficacia e la sicurezza …
Trattamento del melanoma uveale metastatico con il trasferimento adottivo di linfociti infiltranti il tumore
Il melanoma uveale è un tumore raro senza trattamenti definiti una volta che le metastasi si sviluppano. Sebbene varie terapie a base immunitaria abbiano dimostrato efficacia nel melanoma cutaneo met …
L’FDA ha approvato Yescarta, una terapia con linfociti CAR-T, per trattare gli adulti con determinati tipi di linfoma a grandi cellule B che non hanno risposto o che sono recidivati dopo almeno altri due trattamenti
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato, negli Stati Uniti, Yescarta ( Axicabtagene ciloleucel ), una terapia genica e cellulare, per curare pazienti adulti con alcuni tipi di linfoma a …