Biomedicina:aggiornamenti e novità terapeutiche da Xagena
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Aggiornamento in Medicina
Terapia genica della retina in pazienti con coroideremia : primi risultati di uno studio di fase 1/2
La coroideremia è una malattia recessiva legata al cromosoma X che porta alla cecità dovuta a mutazioni nel gene CHM, che codifica per la proteina REP1 ( Rab escort protein 1 ). Sono stati valutat …
Effetto della lunghezza dei telomeri sulla sopravvivenza nei pazienti con fibrosi polmonare idiopatica
Telomeri di lunghezza più corta sono stati trovati in un sottogruppo di pazienti con fibrosi polmonare idiopatica, ma il loro significato clinico è sconosciuto. L’obiettivo di uno studio è stato qu …
Vettore gamma-retrovirus modificato per immunodeficienza combinata grave X-linked
In precedenti studi clinici che hanno coinvolto bambini con immunodeficienza combinata grave X-linked ( SCID-X1 ), un vettore gamma-retrovirus a base di virus della leucemia murina di Moloney che espr …
Emopoiesi clonale correlata a età avanzata associata a esiti avversi
L’incidenza dei tumori ematologici aumenta con l’età. Questi tumori sono associati a mutazioni somatiche ricorrenti in geni specifici. Si è ipotizzato che tali mutazioni siano rilevabili nel sangue di …
Emopoiesi clonale e rischio di tumore ematologico dedotto da sequenze di DNA delle cellule del sangue periferico
I tumori derivano da molteplici mutazioni acquisite, che presumibilmente si verificano nel corso di molti anni. Le prime fasi di sviluppo del cancro potrebbero essere presenti anni prima che diventi …