Malattie rare:aggiornamenti e novità terapeutiche da Xagena
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Aggiornamento in Medicina
Carenza di PREPL con o senza cistinuria provoca una nuova sindrome miastenica
È stata studiata la base genetica e fisiologica dei sintomi neuromuscolari della sindrome di ipotonia-cistinuria ( HCS ) e deficit isolato di PREPL, e la loro risposta alla terapia. Sono stati effe …
Bezafibrato per i disordini della ossidazione degli acidi grassi nei muscoli scheletrici
Si è valutato se Bezafibrato ( Bezalip ) possa aumentare l’ossidazione degli acidi grassi ( FAO ) e abbassare la frequenza cardiaca ( HR ) durante l’esercizio fisico in pazienti con carenze di carniti …
Emofilia A: FDA ha approvato Eloctate, proteina di fusione del fattore VIII con dominio Fc
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Eloctate, proteina di fusione del fattore VIII con dominio Fc, per l’uso in adulti e bambini che soffrono di emofilia A. Eloctate è il primo trat …
Fibrosi polmonare idopatica, Nintedanib rallenta la progressione della malattia
E’ stata presentata all’EMA ( European Medicines Agency ) la domanda di registrazione di Nintedanib per il trattamento della fibrosi polmonare idopatica. A sostegno della domanda i risultati degli st ..
Forma multicentrica della malattia di Castleman: Siltuximab, un anticorpo anti-IL-6
Siltuximab ( Sylvant ), un nuovo anticorpo monoclonale diretto contro l’interleuchina-6 ( IL-6 ) è stato approvato sia dalla Agenzia regolatoria EMA ( European Medicines Agency ) sia dalla Agenzia sta …