Farmaci innovativi: l’AIFA ha pubblicato l’aggiornamento di settembre 2022

AIFA

Aggiornamento dei farmaci innovativi

L’AIFA aggiorna l’elenco dei medicinali che, a giudizio della Commissione Tecnico Scientifica (CTS), possiedono il requisito di innovatività terapeutica piena o condizionata.
Contestualmente vengono resi disponibili i report di valutazione per il riconoscimento dell’innovatività, per ciascuna indicazione terapeutica.

L’aggiornamento include i seguenti farmaci:

1. BLINCYTO ( Blinatumomab ) indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti pediatrici di età pari o superiore a 1 anno con LLA da precursori delle cellule B in prima recidiva ad alto rischio, positiva per CD19, negativa per il cromosoma Philadelphia, come parte della terapia di consolidamento.

2. KAFTRIO ( Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor ) indicato in un regime di associazione con Ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica ( FC ) in pazienti di età compresa tra 6 e minore di 12 anni che sono omozigoti per la mutazione F508del nel gene per il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica ( CFTR ) ( genotipo F/F ) o eterozigoti con una mutazione a funzione minima ( genotipo F/MF ).

3. KALYDECO ( Ivacaftor ) indicato in un regime di associazione con Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor per il trattamento della fibrosi cistica ( FC ) in pazienti di età compresa tra 6 e minore di 12 anni che sono omozigoti per la mutazione F508del nel gene per il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica ( CFTR ) ( genotipo F/F ) o eterozigoti con una mutazione a funzione minima ( genotipo F/MF ).

4. KEYTRUDA ( Pembrolizumab ) indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 3 anni affetti da linfoma di Hodgkin classico recidivato o refrattario ( r/r cHL ) che abbiano fallito il trattamento con trapianto autologo di cellule staminali ( ASCT ) o a seguito di almeno due precedenti terapie quando ASCT non è un’opzione di trattamento.

5. OPDIVO ( Nivolumab ) indicato in associazione ad Ipilimumab per il trattamento in prima linea di pazienti adulti con mesotelioma maligno della pleura non-resecabile con istologia non-epiteliode.

6. SOLIRIS ( Eculizumab ) è indicato nel trattamento di seconda linea, dopo Rituximab, del disturbo dello spettro della neuromielite ottica ( NMOSD ) in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-acquaporina 4 ( AQP4 ) con storia clinica di almeno una recidiva negli ultimi 12 mesi e un punteggio alla scala EDSS ( Expanded Disability Status Scale ) minore o uguale a 7.

7. SOLIRIS ( Eculizumab ) indicato nel trattamento di adulti affetti da miastenia gravis generalizzata refrattaria ( MGg ) in pazienti positivi agli anticorpi anti recettore dell’acetilcolina ( AChR ).

8. TAGRISSO ( Osimertinib ) indicato in monoterapia per il trattamento adiuvante dopo resezione completa del tumore in pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule ( NSCLC ) in stadio IB-IIIA il cui tumore presenta delezioni dell’esone 19 o mutazione sostitutiva dell’esone 21 ( L858R ) del recettore per il fattore di crescita epidermico ( EGFR ).

9. VOXZOGO ( Vosoritide ) indicato nel trattamento dell’acondroplasia in pazienti di età compresa tra i 5 e i 14 anni al momento dell’inizio della terapia e le cui epifisi non siano chiuse. La diagnosi di acondroplasia deve essere confermata mediante opportuna analisi genetica.

10. YERVOY ( Ipilimumab ) indicato in associazione a Nivolumab per il trattamento in prima linea di pazienti adulti con mesotelioma maligno della pleura non-resecabile con istologia non-epiteliode.

L’elenco rappresenta i prodotti innovativi che devono essere resi immediatamente disponibili agli assistiti, anche senza il formale inserimento nei prontuari terapeutici ospedalieri regionali. Il riferimento all’inserimento in elenco è pubblicato in Gazzetta Ufficiale per ogni singola specialità in relazione all’indicazione in regime di rimborso SSN ( Servizio Sanitario Nazionale ). Tale elenco include anche il dettaglio dei prodotti che hanno accesso al fondo farmaci innovativi oncologici e non oncologici ( art. 1, commi 402, 403 e 404, della legge 11 dicembre 2016, n. 232 e ss.mm.ii ).

Sono anche pubblicati i seguenti report relativi ai medicinali che hanno ottenuto esito negativo nella valutazione ai fini dell’innovatività:

1. ENSPRYNG (satralizumab) indicato negli adolescenti dai 12 ai <18 anni di età in monoterapia o in associazione a terapia immunosoppressiva (TIS) per il trattamento dei disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD), in presenza di sieropositività per le IgG anti-acquaporina-4 (AQP4-IgG) (come da indicazione autorizzata) e con punteggio di EDSS basale ≤6.5. Nei pazienti che iniziano il trattamento in età adulta è indicato come trattamento di seconda linea dopo rituximab, o in caso di controindicazioni all’utilizzo di rituximab, in monoterapia o in associazione a terapia immunosoppressiva per il trattamento dei disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) in presenza di sieropositività per le IgG anti-acquaporina 4 (AQP4), storia clinica di almeno una recidiva negli ultimi 12 mesi e un punteggio alla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale) ≤ 6.5.

2. JEMPERLI (dostarlimab) indicato come monoterapia per il trattamento di pazienti adulte affette da carcinoma endometriale avanzato o ricorrente, con deficit del sistema di Mismatch Repair (dMMR)/elevata instabilità dei microsatelliti (MSI-H), progredito durante o dopo un precedente trattamento con un regime a base di platino.

3. KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) indicato in un regime di associazione con ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti di età compresa tra 6 e < 12 anni che sono eterozigoti per la mutazione F508del nel gene per il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) (genotipi F/RF, F/G, F/non classificata, F/non identificata).

4. KALYDECO (ivacaftor) indicato in un regime di associazione con ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti di età compresa tra 6 e < 12 anni che sono eterozigoti per la mutazione F508del nel gene per il regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) (genotipi F/RF, F/G, F/non classificata, F/non identificata).

Fonte: AIFA, 2022

ISCRIZIONE GRATUITA ALLE NEWSLETTER XAGENA MEDICINA

XagenaNewsletter

 

Farmaci innovativi: l’AIFA ha pubblicato l’aggiornamento di settembre 2022ultima modifica: 2022-10-05T21:04:20+02:00da tiberis1