Malattie rare - Novità nel trattamento della malattia da agglutinine fredde: Enjaymo
Di tiberis1
Enjaymo per il trattamento della malattia da agglutinine fredde, una rara anemia emolitica autoimmune. Approvazione in Europa
Enjaymo ( Sutimlimab ) di Sanofi è stato approvato dalla Commissione europea ( CE ) per il trattamento dell'anemia emolitica nei pazienti adulti con malattia da agglutinine fredde.Enjaymo è attualmente l'unico trattamento approvato per la malattia da agglutinine fredde, un raro tipo di anemia emolitica autoimmune in cui una parte del sistema immunitario dell'organismo distrugge erroneamente i globuli rossi sani.La malattia colpisce circa 12.000 persone negli Stati Uniti, in Europa e in Giappone ed è associata a profonda stanchezza e aumento del rischio di eventi tromboembolici e mortalità.L'impatto della fatica sulla qualità di vita nella malattia da agglutinine fredde è spesso debilitante ed è paragonabile a condizioni come l'anemia correlata al cancro e altre malattie autoimmuni.L'autorizzazione si avvaleva dei dati di due studi di fase 3: CADENZA, nei pazienti senza una storia recente di trasfusioni di sangue, e CARDINAL, nei pazienti che avevano subito una recente trasfusione di sangue.Nello studio CADENZA Part A, Enjaymo ha raggiunto il suo endpoint composito primario e tutti gli endpoint secondari, dimostrando l'inibizione dell'emolisi, l'aumento dei livelli di emoglobina e un miglioramento clinicamente significativo nei punteggi FACIT ( The Functional Assessment of Chronic Illness Therapy ) - Fatigue.Enjaymo ha dimostrato un profilo di sicurezza accettabile ed è risultato generalmente ben tollerato.Nello studio CARDINAL Parte A, l'efficacia di Enjaymo è stata valutata sulla base del raggiungimento di un endpoint composito primario e di diversi endpoint secondari, tra cui miglioramenti dell'emoglobina, normalizzazione della bilirubina e punteggio FACIT-fatigue.Reazioni avverse gravi sono state riportate nel 13% dei pazienti che hanno ricevuto Enjaymo: sepsi streptococcica e infezione della ferita da stafilococco, artralgia e infezione del tratto respiratorio.Enjaymo era stato approvato dalla Food and Drug Administration statunitense nel febbraio 2022 come primo e unico trattamento indicato per ridurre la necessità di trasfusioni di globuli rossi a causa dell'emolisi negli adulti con malattia da agglutinine fredde.