La FDA ha approvato la prima terapia genica per adulti con emofilia B: Hemgenix
Di tiberis1
Hemgenix consente ai pazienti di produrre un'attività media del fattore IX del 39% a 6 mesi. L'approvazione di Hemgenix offre una nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti da emofilia B
La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Hemgenix ( Etranacogene dezaparvovec ) di CSL Behring come prima terapia genica per pazienti adulti con emofilia B.Nello specifico, Hemgenix è indicato per il trattamento degli adulti affetti da emofilia B che attualmente utilizzano la terapia di profilassi del fattore IX, hanno emorragie attuali o storiche potenzialmente letali o hanno ripetuti episodi di sanguinamento spontaneo grave.L'emofilia B è una malattia emorragica genetica derivante da livelli mancanti o insufficienti di fattore IX della coagulazione del sangue, una proteina necessaria per produrre coaguli di sangue per fermare l'emorragia.I pazienti con emofilia B da moderata a grave in genere richiedono un regime di trattamento di routine di infusioni endovenose di prodotti sostitutivi del fattore IX per mantenere livelli sufficienti di fattore della coagulazione per prevenire episodi di sanguinamento.Sebbene queste terapie siano efficaci, i pazienti devono attenersi a programmi di infusione rigorosi e per tutta la vita. Possono anche continuare a manifestare episodi di sanguinamento spontaneo, mobilità limitata, danni alle articolazioni o dolore intenso a causa della malattia.Per i pazienti idonei, Hemgenix consente alle persone che convivono con l'emofilia B di produrre il proprio fattore IX, dopo una singola dose una tantum mediante infusione endovenosa.L'approvazione si è basata sui dati dello studio cardine HOPE-B, che ha dimostrato che Hemgenix ha consentito ai pazienti di produrre un'attività media del fattore IX del 39% a 6 mesi e del 36.7% a 24 mesi dopo l'infusione.Il tasso di sanguinamento annualizzato medio aggiustato per tutti i sanguinamenti è stato ridotto del 54% da 7 a 18 mesi dopo l'infusione, rispetto al periodo iniziale di 6 mesi con la terapia sostitutiva profilattica a base di fattore IX.Inoltre, il 94% dei pazienti trattati con Hemgenix ha interrotto l'uso della profilassi ed è rimasto libero dalla precedente terapia profilattica continua di routine.