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Talassemia News by Xagena: Editing Genetico

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TALASSEMIA NEWS BY XAGENA

EDITING DEL GENOMA APPLICATO ALLA TALASSEMIA: IL PRIMO PAZIENTE ITALIANO TRATTATO AL BAMBINO GESÙ DI ROMA

È stato sottoposto a editing del genoma per correggere la talassemia presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma il primo paziente italiano, un giovane adulto affetto da anemia mediterranea. Il caso clinico si inserisce all’interno di una sperimentazione internazionale promossa da Vertex Pharmaceuticals e Crispr Therapeutics i cui primi risultati sono stati presentati al 62° Congresso ASH ( American Society of Hematology ). L’editing del genoma con il sistema CRISPR-Cas9 è una tecnologia innovativa che funziona come un correttore del DNA ad altissima precisione. Il metodo si basa sull’impiego della proteina Cas9, una sorta di forbice molecolare che viene programmata per tagliare o modificare specifiche sequenze del DNA di una cellula, potendo così portare alla correzione di varie malattie. CRISPR-Cas9 è un complesso di molecole biologiche formato da frammenti di RNA e da proteine: il segmento di RNA è la bussola che indica il bersaglio da colpire, la proteina Cas9 esegue il taglio o la modifica. CONTINUA: https://xagenasalute.it/articolo/editing-del-genoma-applicato-alla-talassemia-il-primo-paziente-italiano-trattato-al-bambino-ges-di-roma

 

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Risultati ricerca per “Anemia”. Primi risultati promettenti per l …

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Fludarabina

Risultati ricerca per “Fludarabina”. Trattamento dei pazienti …

Vorinistat

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Nivolumab

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Guadecitabina

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Tosedostat

Tosedostat nei pazienti anziani con leucemia mieloide acuta …

Blinatumomab

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La sopravvivenza generale a 5 anni per bambini con leucemia …

Farmaci

Leucemia linfoblastica acuta infantile senza irradiazione …

Fludara

La chemioimmunoterapia a base di Fludarabina ( Fludara ) con …

Leucemia linfoblastica acuta

Circa il 30-50% degli adulti con leucemia linfoblastica acuta …

Macroglobulinemia di

Mutazione MYD88 L265P correlata alla …

Focus

Efficacia del trattamento concomitante Ibrutinib e cellule …

Mieloma multiplo

Mieloma multiplo: aggiornamento su diagnosi, stratificazione del …

Plerixafor

Linfoma non-Hodgkin o mieloma multiplo: sicurezza ed efficacia …

Citarabina

Idarubicina, Citarabina e Nivolumab nei pazienti con …

Ruxolitinib

Ruxolitinib in associazione con Azacitidina nella sindrome …

La durata fissa di Venetoclax – Rituximab nella leucemia linfatica cronica recidivata / refrattaria eradica la malattia minima residua e prolunga la sopravvivenza: studio MURANO

Lo studio MURANO ha dimostrato un significativo beneficio in termini di sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) per la combinazione Venetoclax ( Venclyxto ) e Rituximab ( MabThera ) a durata fiss …


Trattamento PET-adattato per linfoma di Hodgkin avanzato di nuova diagnosi

La terapia a dose aumentata di Bleomicina, Etoposide, Doxorubicina, Ciclofosfamide, Vincristina, Procarbazina e Prednisone ( BEACOPP intensificato ) migliora la sopravvivenza libera da progressione ( …


Mantenimento con Lenalidomide verso osservazione per i pazienti con mieloma multiplo nuova diagnosi

I pazienti con mieloma multiplo trattati con terapia di mantenimento con Lenalidomide ( Revlimid ) hanno una migliore sopravvivenza libera da progressione, principalmente dopo il trapianto autologo di …


Rituximab nei pazienti con linfoma primario del sistema nervoso centrale

La prognosi del linfoma primario del sistema nervoso centrale ( CNS ) è migliorata con l’uso della chemioterapia ad alte dosi a base di Metotrexato, ma gli esiti del paziente rimangono sfavorevoli. …


Brentuximab vedotin con chemioterapia per il linfoma periferico a cellule T CD30-positivo: studio ECHELON-2

Sulla base dell’attività incoraggiante e del profilo di sicurezza gestibile osservato in uno studio di fase 1, lo studio ECHELON-2 è stato avviato per confrontare l’efficacia e la sicurezza di Brentux …


Regime di associazione senza chemioterapia con Venetoclax per i pazienti con leucemia linfatica cronica non-trattata in precedenza

Sono stati presentati nel corso del Meeting dell’ASCO ( American Society of Clinical Oncology ) i dati di CLL14, il primo studio clinico randomizzato che ha esaminato l’interruzione di una combinazion …


Tre regimi di profilassi versus Tacrolimus e Metotrexato per la prevenzione della malattia da trapianto contro l’ospite con trapianto di cellule emopoietiche con condizionamento a intensità ridotta

La prevenzione della malattia da trapianto contro ospite ( GvHD ) senza recidiva maligna è l’obiettivo generale del trapianto di cellule emopoietiche ( HCT ) allogeniche . Sono stati valutati i re …


Rituximab, come trattamento preventivo, previene le ricadute a lungo termine nella porpora trombotica trombocitopenica immuno-mediata

Le infusioni preventive di Rituximab [ MabThera ] prevengono le recidive della porpora trombotica trombocitopenica immune ( iTTP ) mantenendo la normale attività di ADAMTS13. Tuttavia, è necessario de …


Miglioramento della sopravvivenza aggiungendo Lomustina alla chemioterapia convenzionale per i pazienti anziani con leucemia mieloide acuta senza citogenetica sfavorevole

La leucemia mieloide acuta nei pazienti anziani ha una prognosi sfavorevole. Nel tentativo di migliorare l’esito di questi pazienti, lo studio di fase III in aperto prospettico LAM-SA 2007 ( Adding Lo …


Terapia di prima linea: VR-CAP versus R-CHOP nei pazienti non-ammissibili al trapianto con linfoma a cellule mantellari di nuova diagnosi

Nello studio LYM-3002, l’efficacia e la sicurezza del Bortezomib in prima linea più Rituximab, Ciclofosfamide, Doxorubicina e Prednisone ( VR-CA P) e Rituximab, Ciclofosfamide, Doxorubicina, Vincristi …


Esiti dopo R-CHOP in pazienti con linfoma follicolare avanzato di nuova diagnosi: follow-up a 10 anni

Il trattamento standard per il linfoma follicolare in stadio avanzato non trattato è Rituximab ( MabThera ) più chemioterapia. L’incidenza della trasformazione istologica del linfoma follicolare è st …


Vantaggi generali di sopravvivenza nei pazienti con linfoma non-Hodgkin indolente refrattario a Rituximab che hanno ricevuto Obinutuzumab più Bendamustina per l’induzione e Obinutuzumab per il mantenimento

È stata eseguita una analisi aggiornata dello studio randomizzato di fase III GADOLIN in pazienti con linfoma non-Hodgkin indolente refrattario a Rituximab trattato con Obinutuzumab ( Gazyvaro; G ) e …


Ibrutinib come trattamento per i pazienti con linfoma follicolare recidivante / refrattario: studio DAWN

L’inibitore della tirosin-chinasi di Bruton, Ibrutinib ( Imbruvica ), ha dimostrato attività clinica nelle neoplasie delle cellule B. Lo studio DAWN ha valutato l’efficacia e la sicurezza di Ibrutini …


Dasatinib nei pazienti pediatrici con leucemia mieloide cronica in fase cronica

Sono necessari trattamenti sicuri ed efficaci per i pazienti pediatrici con leucemia mieloide cronica in fase cronica ( CML-CP ). Dasatinib ( Sprycel ) è approvato per il trattamento di adulti e bamb …


Nivolumab per linfoma di Hodgkin classico recidivante / refrattario dopo fallimento del trapianto autologo di cellule ematopoietiche

Le alterazioni genetiche che causano iperespressione del ligando 1 di morte cellulare programmata ( PD-L1 ) sono quasi universali nel linfoma di Hodgkin classico ( cHL ). Nivolumab ( Opdivo ), un ini …