Forum Ematologico: Pfizer ha acquistato Global Blood Therapeutics, società specializzata nelle terapie contro l’anemia falciforme
Pfizer ha acquistato Global Blood Therapeutics specializzata nel trattamento della anemia falciforme
Pfizer ha firmato un’intesa per acquisire Global Blood Therapeutics, azienda californiana di biofarmaceutica. Si tratta di un’operazione da 5,4 miliardi di dollari, una cifra comprensiva di debito e al netto della liquidità acquisita.
“ L’acquisizione integra e migliora l’esperienza di oltre 30 anni di Pfizer nel campo dell’ematologia rara e rafforza l’impegno dell’azienda nei confronti dell’anemia falciforme, apportando competenze, un portafoglio e una pipeline leader”, fa sapere la società in una nota. Da anni Global Blood Therapeutics lavora sull’anemia falciforme, che colpisce principalmente le popolazioni di origine africana, mediorientale e dell’Asia meridionale. La società ha sviluppato Voxelotor approvato da diversi Paesi e le cui vendite sono state pari a 195 milioni di dollari nel 2021. Pfizer prevede di “accelerare la distribuzione del trattamento nelle parti del mondo più colpite”.
Voxelotor
Voxelotor è una terapia orale da assumere una volta al giorno che inibisce direttamente la polimerizzazione dell’emoglobina falciforme, che provoca la deformazione dei globuli rossi ( RBC ) e la loro forma a falce. Voxelotor agisce legandosi all’emoglobina e stabilizzando i globuli rossi in uno stato ossigenato. Ciò aumenta l’affinità dell’emoglobina per l’ossigeno e inibisce la polimerizzazione e la conseguente falciatura e distruzione dei globuli rossi.
In riconoscimento della necessità critica di nuovi trattamenti per l’anemia falciforme, a Voxelotor sono state concesse le designazioni Breakthrough Therapy, Fast Track, Orphan Drug e Rare Pediatric Disease dalla Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense per il trattamento di pazienti con anemia falciforme, così come Priority Medicines ( PRIME ) designazione dell’Agenzia europea per i medicinali ( EMA ). La Commissione Europea (CE) ha designato Voxelotor come medicinale orfano per il trattamento di pazienti affetti da anemia falciforme.
Anemia falciforme
L’anemia falciforme è una malattia ereditaria che colpisce i globuli rossi ed è causata dalla presenza, al loro interno, di anomalie dell’emoglobina, proteina che trasporta l’ossigeno dai polmoni a tutti i tessuti dell’organismo.
Normalmente i globuli rossi hanno una forma simile ad un disco, sono flessibili e scorrono facilmente anche attraverso i vasi sanguigni più piccoli. Nelle persone con anemia falciforme, invece, i globuli rossi hanno una forma insolita, a falce o a mezzaluna, sono appiccicosi e rigidi e, di conseguenza, rimangono intrappolati nei piccoli vasi sanguigni impedendo così al sangue di raggiungere tutte le parti del corpo. Ciò causa danni, anche gravi, ai tessuti che non ricevono più ossigeno e può anche provocare dolore. I globuli rossi delle persone malate di anemia falciforme sono più fragili di quelli delle persone sane, vivono di meno e questo determina una grave anemia.
L’anemia falciforme colpisce soprattutto le popolazioni dell’area mediterranea, del Medio Oriente, dei Caraibi e dell’Asia. In Italia è presente nelle zone meridionali, in particolare Sicilia e Calabria, dove può raggiungere una frequenza compresa tra il 2% ed il 13%. Negli ultimi 15-20 anni, gli spostamenti delle popolazioni ( flussi migratori ) hanno diffuso la malattia in tutte le regioni italiane, in particolare quelle del Nord e Centro.
L’anemia falciforme è una malattia grave e permanente, anche se le cure e il suo accertamento in fase iniziale (diagnosi precoce) consentono di migliorare la prospettiva e la qualità della vita delle persone che ne sono colpite. ( Fonte: ISS )
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