Approvato negli Stati Uniti Relyvrio per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica

L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, Food and Drug Administration ( FDA ), ha approvato Relyvrio ( Fenilbutirrato di sodio e Taurursodiolo ), precedentemente noto come AMX0035, per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica ( SLA ).

L’approvazione di Relyvrio si basa sui dati di CENTAUR, uno studio clinico multicentrico di fase 2 su 137 partecipanti con SLA che comprende una fase di follow-up randomizzata di 6 mesi, controllata con placebo e una fase di follow-up a lungo termine di estensione in aperto ( OLE ).

I dati dettagliati di CENTAUR sono stati pubblicati su The New England Journal of Medicine , Muscle & Nerve e sul Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry.

Gli eventi avversi più comuni verificatisi con Relyvrio ( almeno il 15% e almeno il 5% in più rispetto al placebo ) sono stati: diarrea, dolore addominale, nausea e infezioni delle vie respiratorie superiori.

Durante lo studio si sono verificate reazioni avverse di natura gastrointestinale, più frequenti durante le prime 3 settimane di trattamento.

Relyvrio è un farmaco che si assume per os a dose fissa approvato per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica negli adulti negli Stati Uniti.

In Canada è presente con il nome commerciale Albrioza.

L’Agenzia europea per i medicinali, EMA, sta esaminando la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio della società per AMX0035 per il trattamento della SLA in Europa. AMX0035 è in fase di studio per il potenziale trattamento di altre malattie neurodegenerative.

Fonte: Amylyx Pharmaceuticals, 2022

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