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TALASSEMIA NEWS BY XAGENA

EDITING DEL GENOMA APPLICATO ALLA TALASSEMIA: IL PRIMO PAZIENTE ITALIANO TRATTATO AL BAMBINO GESÙ DI ROMA

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È stato sottoposto a editing del genoma per correggere la talassemia presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma il primo paziente italiano, un giovane adulto affetto da anemia mediterranea. Il caso clinico si inserisce all’interno di una sperimentazione internazionale promossa da Vertex Pharmaceuticals e Crispr Therapeutics i cui primi risultati sono stati presentati al 62° Congresso ASH ( American Society of Hematology ). L’editing del genoma con il sistema CRISPR-Cas9 è una tecnologia innovativa che funziona come un correttore del DNA ad altissima precisione. Il metodo si basa sull’impiego della proteina Cas9, una sorta di forbice molecolare che viene programmata per tagliare o modificare specifiche sequenze del DNA di una cellula, potendo così portare alla correzione di varie malattie. CRISPR-Cas9 è un complesso di molecole biologiche formato da frammenti di RNA e da proteine: il segmento di RNA è la bussola che indica il bersaglio da colpire, la proteina Cas9 esegue il taglio o la modifica. CONTINUA: https://xagenasalute.it/articolo/editing-del-genoma-applicato-alla-talassemia-il-primo-paziente-italiano-trattato-al-bambino-ges-di-roma

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