Prima di questo, il farmaco era pre-approvato.
Medici americani hanno riferito in JAMA Neurology di cambiamenti nella struttura del cervello in pazienti che assumevano aducanumab, un farmaco per il morbo di Alzheimer. Nel 35 percento dei pazienti, i medici hanno visto edema cerebrale alla risonanza magnetica e nel 19 percento – focolai di emorragie. La FDA ha provvisoriamente approvato il farmaco a giugno, ma ha chiesto all’azienda farmaceutica di condurre ulteriori studi clinici.
Nel giugno 2021, la FDA (Food and Drug Administration) ha approvato il farmaco anti-Alzheimer aducanumab, che è un anticorpo contro la beta-amiloide. I farmaci precedenti trattavano solo i sintomi della malattia di Alzheimer e non ne influenzavano la causa: le placche amiloidi nel cervello dei pazienti. L’aducanumab, d’altra parte, ha dimostrato negli studi clinici di dissolvere gli accumuli di beta-amiloide.
Nonostante questo successo, Biogen, che ha sviluppato il farmaco, ha interrotto gli studi clinici del farmaco nel marzo 2019, spiegando che il farmaco non migliora le capacità mentali, sebbene dissolva le placche. È vero, già a settembre l’azienda ha cambiato punto di vista e ha annunciato che i campioni erano eterogenei e che i pazienti più gravemente malati rientravano in un gruppo, il che ha influenzato i risultati degli studi clinici. Pertanto, Biogen ha inviato i documenti alla FDA per la registrazione del farmaco.
Successivamente, gli esperti hanno deliberato a lungo, ma non sono giunti a un consenso (ne abbiamo parlato nel testo “Nel mondo delle decisioni complesse”). Se la FDA era incline ad approvare il farmaco, gli esperti indipendenti hanno votato contro tale decisione. Ciò non ha impedito alla FDA di approvare alla fine il rimedio, ma in via provvisoria. L’agenzia ha richiesto a Biogen di condurre una quarta fase di sperimentazione post-marketing e confermare che l’aducanumab migliora effettivamente la funzione cognitiva nei pazienti.
Ora la storia è continuata. In primo luogo, gli esperti dell’EMA (Agenzia europea per i medicinali) hanno votato contro la registrazione del farmaco in Europa e, pochi giorni dopo, JAMA Neurology ha pubblicato un articolo con nuovi dati sulla terza fase delle sperimentazioni cliniche dell’aducanumab. In uno studio di Karen Smirnakis e colleghi di Biogen, 425 pazienti (41,3% dei partecipanti) nel gruppo aducanumab hanno mostrato cambiamenti strutturali cerebrali alla risonanza magnetica. In 362 persone (35,2%) è stato riscontrato edema del tessuto cerebrale e in 197 pazienti (19,1%) sono state riscontrate microemorragie. Tuttavia, oltre il 70% dei pazienti non ha manifestato alcun sintomo. Nel gruppo placebo, alcuni pazienti hanno anche manifestato edema cerebrale e microsanguinamento, ma in numero molto minore (rispettivamente il 2,7% e il 6,6% dei pazienti).
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A settembre, durante una sperimentazione clinica a lungo termine di aducanumab, una donna di 75 anni è morta dopo che la risonanza magnetica cerebrale ha mostrato gonfiore ed emorragia. Non è stato ancora stabilito se la sua morte sia stata correlata all’assunzione del farmaco. Vale anche la pena aggiungere che il sanguinamento e il gonfiore del cervello si verificano spesso durante i tentativi di trattare il morbo di Alzheimer con anticorpi monoclonali. Questi effetti collaterali sono stati segnalati con bapineuzumab e solanezumab, che hanno fallito gli studi clinici.