Come riportato nel Comunicato stampa dell’Università, la sperimentazione coinvolge pazienti con astrocitoma anaplastico e glioblastoma multiforme – forme aggressive di neoplasie maligne nel cervello – che non sono stati aiutati dalla prima linea di trattamento, ovvero chirurgia, radioterapia e chemioterapia.

Proprietà antitumorali di una piccola molecola PAC -1 sono stati scoperti oltre un decennio fa dal professore di chimica dell’Università dell’Illinois Paul Hergenrother (Paul Hergenrother ). Questa molecola ha una proprietà che manca alla maggior parte dei farmaci antitumorali esistenti: è in grado di attraversare la barriera emato-encefalica, cioè di penetrare dal sangue al cervello. PAC -1 ha anche un’altra proprietà utile: la molecola è in grado di colpire il meccanismo dell’apoptosi, cioè l’autodistruzione, nelle cellule maligne.

Il fatto è che, che nella maggior parte delle cellule tumorali il livello dell’enzima procaspase-3 è significativamente aumentato, il che, se attivato, provoca direttamente il processo di apoptosi. Ma le cellule maligne hanno sviluppato la capacità di sopprimere l’attività dell’enzima. Molecola PAC-1 ripristina l’attività della procaspasi-3 e poiché questo enzima è presente in eccesso nelle cellule tumorali, di conseguenza sono loro che muoiono e le cellule sane rimangono illese.

RimedioPAC-1 già è stato testato con successo prima in laboratorio, in colture di cellule maligne umane, poi nei roditori e infine nei cani con tumori naturali. I risultati degli esperimenti su ratti e cani sono descritti in un articolo pubblicato sulla rivista Oncotarget . I cani, a differenza dei roditori, sono più adatti come modelli per lo studio dei tumori umani, poiché molti tipi di tumori in essi sono geneticamente identici agli umani e rispondono in modo simile agli stessi farmaci. Tre cani con glioma, l’analogo canino del glioblastoma, hanno preso parte alle prove. Tutti loro anche ottieni combinazione PAC-1 con temozolomide. I cani non solo hanno tollerato bene il corso di 84 giorni di terapia, ma hanno avuto una significativa riduzione delle dimensioni del tumore maligno nel cervello. In due cani – oltre il 30% e in uno – anche il 100%.

Durante la prima fase studi clinici PAC-1, progettato per valutare non la sua efficacia, ma la sua sicurezza, i pazienti inizialmente hanno ricevuto solo questo farmaco, a 450 milligrammi al giorno. Di conseguenza, non sono stati riscontrati effetti collaterali negativi significativi. I pazienti stanno ora ricevendo dosi inferiori di PAC -1 in combinazione con temozolomide. Ulteriore dose PAC -1 dovrebbe essere gradualmente aumentato. Come notato nella società Vanquish Oncologia promuovere PAC-1, per dimostrare non solo la sicurezza, ma anche l’efficacia del farmaco , ci vorranno molti altri anni di studi clinici.