Gli scienziati hanno sequenziato i genomi di due topi guariti dalla cecità mediante l’editing del genoma e di un altro sano e non sottoposto a questa procedura. Erano interessati a tutte le possibili mutazioni associate all’editing, persino ai cambiamenti in un singolo nucleotide, una molecola che funge da elemento costitutivo del DNA o dell’RNA. Si è scoperto che, sebbene il gene che causa la cecità sia stato corretto con successo, nei topi sottoposti a questa procedura sono state rilevate più di 1.500 mutazioni a singolo nucleotide e più di un centinaio di delezioni e inserzioni di regioni più grandi.

Normalmente, gli algoritmi informatici vengono utilizzati per prevedere questi effetti non intenzionali, ma nessuna di queste mutazioni è stata prevista da loro.

I topi stessi, tuttavia, si sentivano bene, gli scienziati non hanno riscontrato alcun problema di salute in loro. “Siamo ancora ottimisti su CRISPR”, affermano i ricercatori. “Siamo medici e sappiamo che ogni nuovo tipo di terapia ha potenziali effetti collaterali. Ma dobbiamo anche sapere quali sono”. Attualmente stanno lavorando per migliorare i componenti del sistema CRISPR per migliorare l’efficienza dell’editing.