Contro il glioblastoma multiforme, il più comune e aggressivo tra i tumori maligni del cervello, con 40.000 nuovi casi all’anno nel mondo e un’aspettativa di vita alla diagnosi di 14,5 mesi, non sono stati identificati nuovi farmaci efficaci negli ultimi 4 decenni. La proteina morfogenetica ossea ricombinante umana 4 (hrBMP4), dimostratasi in grado di agire sulle cellule staminali tumorali del cervello, bloccandone la crescita, potrebbe inaugurare ora un nuovo approccio terapeutico. L’obiettivo è focalizzarsi solo sulle cellule staminali carcinogeniche, per farle diventare mature e differenziate, rendendole incapaci di moltiplicarsi e sostenere la crescita del tumore. La terapia, detta di pro-differenziamento, ha superato lo studio di fase 1, dimostrando di essere sicura e ben tollerata in pazienti con glioblastoma recidivante (con aspettativa di vita media di 5 mesi). La proteina ha inoltre iniziato a dare prova di efficacia nel bloccare, e in alcuni casi eliminare, la neoplasia. Il trial, pubblicato su Molecular Cancer è stato sostenuto con oltre 14 milioni da StemGen SpA, biotech italiana nata all’interno dell’Università di Milano-Bicocca. La ricerca è stata coordinata da Angelo Vescovi, professore associato presso il Dipartimento di Biotecnologie e Bioscienze della Bicocca. Lo studio multicentrico internazionale di oltre 3 anni ha valutato in 15 pazienti con glioblastoma recidivante la somministrazione della proteina hrBMP4 all’interno e nei pressi della massa tumorale, tramite una tecnica di lenta infusione cerebrale, con un dosaggio crescente del farmaco. I risultati hanno mostrato l’assenza di seri effetti collaterali, una tollerabilità definita eccellente e una promettente evidenza di efficacia. Il 20% ha risposto alla terapia: in 2 pazienti la lesione è completamente scomparsa, in assenza di altri trattamenti, e un terzo, con risposta parziale, è sopravvissuto fino a 27 mesi.
    Nei “non-responder”, la recidiva si è manifestata quasi solo nelle aree cerebrali non irrorate da hrBMP4. “Negli studi di fase 2, che partiranno non appena avremo i fondi- spiega Vescovi, da alcuni mesi presidente del Comitato Nazionale per la Bioetica-arruoleremo circa 250 pazienti sia con recidiva sia di nuova diagnosi”.