FDA: DESIGNAZIONE DI TERAPIA FORTEMENTE INNOVATIVA PER DONANEMAB, UN FARMACO SPERIMENTALE CONTRO L’ALZHEIMER

L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso al farmaco sperimentale per la malattia di Alzheimer, Donanemab, una designazione terapeutica innovativa ( BTD ).

La designazione BTD si basa sui dati dello studio di fase 2 TRAILBLAZER-ALZ, i cui risultati sono stati presentati all’inizio del 2021.

Dallo studio TRAILBLAZER-ALZ in pazienti con Alzheimer, sintomatico e precoce, è emerso che Donanemab ha rallentato il declino cognitivo del 32% sulla scala iARDS rispetto al placebo.

Sebbene gli esiti secondari non abbiano mostrato differenze sostanziali, le analisi esplorative hanno evidenziato che Donanemab ha rallentato l’accumulo di tau in regioni chiave del cervello nei pazienti con malattia di Alzheimer.

Inoltre, il 40% dei pazienti trattati con Donanemab ha raggiunto la negatività per l’accumulo di amiloide già 6 mesi dopo l’inizio del trattamento e il 68% ha raggiunto questo obiettivo entro 18 mesi.<br>

Donanemab è anche in valutazione in uno studio di fase 3, TRAILBLAZER-ALZ-2, che dovrebbe arruolare 1.000 partecipanti nel tentativo di confermare l’efficacia e la sicurezza di Donanemab in una popolazione più ampia di malati di Alzheimer.

Lo studio iniziale di fase 2 ha riguardato pazienti con malattia di Alzheimer sintomatica precoce che presentavano depositi di tau e di amiloide alla tomografia a emissione di positroni ( PET ).

Lo studio ha arruolato un totale di 257 pazienti, di cui 131 assegnati a ricevere Donanemab e 126 a ricevere placebo. ( Xagena )

Fonte. Eli Lilly, 2021  ( LINK )