ASCOLTA TUA MADRE

Appello disperato di una coppia di genitori campani per la loro bambina Vittoria De Biase, di soli un anno e mezzo affetta da una rara e gravissima malattia: la Sma tipo 1, ovvero atrofia muscolare spinale. I genitori, hanno infatti divulgato attraverso il social network un appello affinché qualcuno di buona volontà posso leggerlo e aiutarli:

 APPELLO DISPERATO

Vi prego aiutatemi a diffondere il mio appello affinché mia figlia possa ottenere la somministrazione del farmaco. Vittoria, nonostante la sua terribile malattia, ci ha mostrato tutta la sua forza e voglia di vivere e noi genitori desideriamo che nostra figlia possa avere almeno una possibilità. Crediamo molto in questo farmaco che ha già dato ottimi risultati e ci sono testimonianze e video che ne attestano l’efficacia” . I genitori della piccola Vittoria continuano a dichiarare: “Quando Vittoria aveva 5 mesi la pediatra si accorse che qualcosa non andava, e ci consigliò una visita neurologica. All’ospedale Santobono avemmo la diagnosi di Sma, e tra l’altro quella di tipo 1, la più terribile, che porta alla paralisi degli arti e dei muscoli del torace, con l’impossibilità di respirare, deglutire e alimentarsi. Gli ultimi mesi sono stati atroci e mia figlia è stata ricoverata prima a Roma e poi a Milano, ha subito una polmonite, due arresti cardiaci, è stata intubata, in rianimazione e sottoposta a ventilazione non invasiva. Oggi Vittoria è tornata ad alimentarsi come prima, ed è ventilata solo di notte”. I genitori della piccola Vittoria sono pronti a tutto e ora sono intenzionati a scrivere al Papa e al presidente della Repubblica. “Quel farmaco ha già dato ottimi risultatati: ci sono testimonianze e video che ne attestano l’efficacia”. Il farmaco in questione è  Isis smnrx. Un farmaco non ancora in commercio, ma somministrato in alcuni ospedali italiani nell’ambito delle cure compassionevoli e che avrebbe dato buonissimi risultati.

========================================

Sorride mentre guarda il cartone animato della Pimpa. Prova a muovere le piccole dita come se volesse seguire la musica della sigla e ci riesce. Chissà per quanto tempo ancora... Le gambine e le braccia invece restano ferme. Vittoria è sdraiata sul fianco sul tavolo da cucina, dietro di lei gli apparecchi che ne tengono sotto controllo le funzioni vitali, l’aspiratore e la macchina per la tosse. In un angolo c’è la bombola dell’ossigeno in caso di emergenza. «È la nostra gioia e abbiamo rischiato di perderla tante volte, per questo non possiamo permettere mai più che accada», sospira sua mamma, Sonia. Vittoria ha solo 16 mesi e alle spalle già un calvario fatto di ricoveri ed emergenze. È affetta da Sma di tipo 1, malattia genetica neurodegenerativa a prognosi infausta. «Da questa malattia non si guarisce. I bambini perdono l’uso dei muscoli per la morte dei motoneuroni. Il problema però non è solo motorio perché pian piano anche i polmoni smettono di funzionare e si muore». A Gerardo trema la voce mentre prova a spiegare il male della sua piccola Vittoria. «In condizioni normali come questa, la bimba deve fare delle terapie, va monitorata costantemente e aiutata nelle funzioni respiratorie con aspiratori e macchina per la tosse. Per fortuna è una bimba allegra e intelligentissima. Negli scorsi mesi ce la siamo vista brutta: siamo stati in giro per gli ospedali tra Roma e Milano e Vittoria stava malissimo. Potevamo vederla per poco tempo e la vedevamo soffrire. Siamo riusciti ad evitarle la tracheotomia, pratica dalla quale non si torna indietro e che non sempre è necessaria, ma la sofferenza era comunque tanta. Credo che se dovesse di nuovo andare incontro a crisi come quelle che ha già avuto, questa volta rischia di non farcela. Comunque realisticamente mia figlia potrà sopravvivere solo alcuni anni. Per questo noi abbiamo il dovere di tentare il tutto per tutto».

La speranza di Gerardo e Sonia è legata ad un farmaco, giunto alla terza fase sperimentale che forse potrebbe permetterle di avere una vita migliore. «Sono molte le testimonianze di bambini che dopo il trattamento con questo medicinale hanno registrato dei miglioramenti – dice Sonia sfogliando un tablet - ci sono tanti video di bimbi che ora stanno meglio. Guarda come muovono le gambine e controllano la testa. Non è detto che con Vittoria funzioni ma perché non possiamo tentare anche noi? Che cosa abbiamo da perdere? Purtroppo Vittoria non può essere ammessa al programma sperimentale perché è troppo grande per il protocollo che prevede bimbi fino a 7 mesi. E Allora che dovremmo fare? Rassegnarci? Io non ci sto». Per questo motivo la famiglia di Vittoria e in particolare una zia acquisita, Rosa, hanno lanciato una petizione che in pochi giorni ha raccolto oltre 10 mila firme. La petizione che è solo un modo per richiamare l’attenzione sul caso, è rivolta al Ministro della salute Beatrice Lorenzin perché, ci spiega Gerardo, la legge prevede la somministrazione del farmaco sperimentale in caso di cura compassionevole e cioè quando il paziente ha già rischiato di morire, non ha molte speranze ed è affetto da una malattia rara.

Interpellati sulla vicenda, gli esperti dell’Agenzia Italiana del farmaco innanzitutto si dicono vicini alla famiglia di Vittoria e pronti a fare quanto è in loro potere e nelle loro competenze per favorire il buon esito della vicenda, ma sottolineano che in questo caso sarà determinante l’impegno dell’azienda produttrice della molecola del farmaco sperimentale. I tecnici dell’Aifa spiegano che effettivamente «la bambina si trova in una finestra di età per cui non sarebbe “arruolabile” in nessuno degli studi attualmente in corso (né conclusi) in Italia con il farmaco in oggetto; l’unico studio che corrisponde alla sua diagnosi è quello indicato dai genitori della bimba, che arruola solo bambini fino a 7 mesi di età. Probabilmente si tratta di una fascia di età in cui il farmaco potrebbe non essere efficace, dato che tutti gli studi di fase II e III prevedono il reclutamento di bambini entro i 7 mesi di vita».

L’Aifa chiarisce che esiste anche un altro studio di fase II concluso e che invece arrivava a coprire come fascia di età i 16 mesi di età della bambina (l’arruolamento era sempre entro i 7 mesi). «Tenendo conto anche di quest’altro studio e in considerazione della gravità della patologia e dell’assenza di alternative terapeutiche – spiegano dall’Aifa - i medici che seguono la bambina, possibilmente appartenenti a un centro specializzato per il trattamento della patologia, potrebbero avanzare richiesta di uso compassionevole. Tale richiesta dovrà essere presentata al comitato etico del centro curante e all’azienda produttrice di del farmaco ISIS; se entrambi esprimono parere favorevole, la notifica di approvazione dell’uso compassionevole deve essere inoltrata all’AIFA. Va comunque presa in considerazione la possibilità che lo stadio di malattia della bambina possa non rientrare tra quelli che rispondono ad una terapia con ISIS, il che giustificherebbe perché l’arruolamento negli studi è solo per neonati (esiste infatti un unico studio su bambini dai 2 anni per i soli casi a insorgenza tardiva). Ci auguriamo comunque che queste informazioni consentano alla bambina di avere accesso a un trattamento che si riveli efficace».

 «Sentiamo di avere le ore contate, vorremmo che il tempo per Vittoria si fermasse ma non si può – aggiunge Sonia - il ministro o chi ne ha competenza deve darci questa possibilità, in fondo anche lei è mamma. Non può capire fino in fondo perché per fortuna non le è capitata una cosa del genere ma se vuole può aiutarci ad allontanare questa condanna». Sonia e Gerardo si stringono a Vittoria, le tengono le mani, le accarezzano il viso e lei ricambia con la vocina serena e dei sorrisi irresistibili. Il papà guida il braccio di vittoria verso i suoi occhi lucidi. «Dobbiamo fare presto, io mi batterò ad ogni costo: voglio che mia figlia viva».

 Fonte: di Amalia De Simone /Corriere TV -

 Ecco l'indirizzo del video: http://video.corriere.it/vittoria-16-mesi-ed-grave-malattia-genitori-un-farmaco-non-far-morire-speranza/b1bf7010-fe2e-11e4-bed4-3ff992d01df9?playlistId=1b4177d4-6511-11e4-8b92-e761213fe6b8