CELLULE STAMINALI

CORRISPONDENZA CON L'AIFA SULLE STAMINALI

 CORRISPONDENZA CON L'AIFA  SULLE

CELLULE STAMINALI

Certi che la lettera inviataci dalla Direzione Generale dell'AIFA e la nostra successiva risposta sono di vivo interesse per i nostri soci ed amici, le pubblichiamo qui di seguito.

Agenzia Italiana del Farmaco

                  AIFA

Il Direttore Generale

Segr. DG/297.P

Roma 22 febbraio 2010

      Dr. Michele Maero

                                                                          Presidente Associazione Italiana Cellule Staminali

            Via Renier 25/6

Torino

E, p.c.                        Dr. Giuseppe Ruocco

       Direttore Direzione Generale dei Farmaci

         e Dispositivi Medici

Ministero della Salute

  00100 ROMA

 Dr.ssa Cristina Pintus

          Coordinatrice Unità

       Terapie Avanzate

           Sede

Oggetto: Richiesta chiarimenti.

 Egregio Dr. Maero,

 abbiamo ricevuto la lettera da Lei indirizzata al Signor Ministro Prof. Ferruccio Fazio e La ringraziamo molto per la Sua segnalazione a nome dell’associazione da Lei presieduta.

Ci è gradito cogliere questa opportunità per rappresentarLe quanto segue.

La diffusione delle terapie cellulari è aumentata enormemente negli ultimi anni grazie ai nuovi utilizzi sofisticati e alla scoperta delle nuove potenzialità. Mentre fino a qualche anno fa erano principalmente impiegate nella ricostruzione emopoietica dopo chemioterapia mieloablativa dei tumori (con cellule provenienti da banche del sangue e centri trasfusionali), oggi l’applicazione clinica di tali cellule include la riparazione strutturale di tessuti, la rigenerazione di meccanismi metabolici l’attività immunomodulatoria, la sostituzione di geni nel DNA per diverse disfunzioni che colpiscono quasi ogni tipo di tessuto ed organo.

Per ottenere questi risultati le cellule devono essere sottoposte in un laboratorio a delle lavorazioni complesse, come l’espansione, la selezione a vari gradi di maturazione cellulare (da staminali ad adulte), la coltivazione con altre sostanze o la combinazione con matrici biologiche, l’incapsulamento e la modifica di geni attraverso l’impiego di vettori. Non essendo però ancora appurata la sicurezza di queste manipolazioni sostanziali, la Commissione Europea ha voluto stabilire dei criteri minimi di sicurezza per il loro impiego nei pazienti, definendo queste operazioni sulle cellule “ingegnerizzazione delle cellule” ed il prodotto risultante “terapia avanzata”, una nuova classe di prodotti medicinali.

Con l’entrata in vigore alla fine del 2008 del Regolamento europeo sulle terapie avanzate (Regolamento 1394/2007/CE) tutti i Paesi appartenenti alla Comunità Europea devono autorizzare gli stessi percorsi sperimentali già previsti per i farmaci, prima di approvare la somministrazione all’uomo: un rigoroso iter che prevede degli sudi preclinici per caratterizzare il prodotto e i suoi componenti, la sua innocuità e distribuzione nell’organismo, l’attività farmacologica, il meccanismo d’azione, la sicurezza e l’efficacia attraverso test di laboratorio e nell’animale.

Anche in Italia quindi le sperimentazioni nel paziente possono iniziare solo dopo l’approvazione dell’Istituto Superiore di Sanità e di AIFA e il parere favorevole dei Comitati Etici, a fronte dei risultati positivi delle prove sopraelencate: ad oggi sono abilitati una trentina di centri italiani.

Conosciamo il Dr. Marra ed il Prof. Biglioli da Lei citati e abbiamo con loro scambi e interazioni regolari per l’attivazione di studi clinici secondo le suddette regole vigenti. Né loro né il Prof. Vescovi ci hanno mai contattato nel 2003 e nel 2007, probabilmente anche perché a quei tempi le cellule staminali non erano regolamentate dalle normative del farmaco.

In particolare per quanto riguarda il prof. Vescovi non risulta abbia mai lamentato inefficienze da parte dell’AIFA poiché è in corso di approvazione il centro presso il quale lavora e con il quale l’iter autorizzativo sta procedendo in maniera assolutamente regolare.

Con l’occasione ci sembra comunque doveroso osservare che sempre più frequentemente vengono pubblicati articoli, anche in Italia, che enfatizzano notizie scientifiche preliminari o annunciano mezze verità illudendo lettori e pazienti. Purtroppo esistono anche dei siti che reclamizzano cliniche e centri che offrono ad alto costo trattamenti “miracolosi” a base di cellule.

E’ bene tenere presente che potrebbe trattarsi di annunci scorretti perché non basati su alcuna sperimentazione clinica controllata, ma riferiti a singoli casi aneddotici di staminali utilizzate per rigenerare tessuti nervosi, danni cerebrali, disfunzioni cardiache, malattie autoimmuni e altre malattie attualmente poco curabili. Il “turismo cellulare” come viene definito anche dall’Agenzia europea del farmaco (European Medicines Agency – EMA) ha causato danni economici e nessun beneficio terapeutico a molti pazienti nel mondo. Da recenti articoli scientifici sulle staminali sappiamo inoltre che possono insorgere anche effetti collaterali gravi e addirittura induzione di tumori e trasmissione di infezioni.

AIFA è molto attenta ai prodotti innovativi e promettenti come lo sono le terapie avanzate e da molti anni è membro attivo nei gruppi di lavoro e nel Comitato europeo per la valutazione dei prodotti di terapie avanzate presso l’EMA; le aspettative restano promettenti, ma la mancanza di sufficienti prove e l’assenza di risultati a lungo termine che garantiscano un impiego clinico sicuro, inducono le agenzie europee e le autorità sanitarie a valutare con molta prudenza l’impiego clinico di questi nuovi prodotti.

RingraziandoLa nuovamente per averci inviato le Sue osservazioni, La informiamo che recentemente AIFA ha attivato un’unità dedicata alle terapie avanzate, alla quale Lei  e i membri della AICEST potrete chiedere qualsiasi ulteriore chiarimento.

Cordiali saluti.

                                    Prof. Guido Rasi

ed ecco la nostra lettera e-mail di risposta: