Creato da XagenaMedicina il 15/10/2009

Xagena Medicina

Discussione di argomenti medico-farmacologici

Messaggi del 10/03/2012

Malattie rare: angioedema ereditario

Risposta al trattamento con Ecallantide per gli attacchi acuti di angioedema ereditario in base al tempo di intervento
L’angioedema ereditario è una rara, debilitante, malattia genetica caratterizzata da attacchi acuti di edema senza orticaria. Ecallantide ( Kalbitor ), un inibitore diretto della callicreina nel plasma, è approvato per il trattamento degli attacchi acuti di angioedema ereditario.E’ stata studiata l'efficacia della Ecallantide nel trattamento deg [...] Leggi articolo completo
L’FDA ha approvato l'auto-somministrazione di Berinert nel trattamento degli attacchi acuti di angioedema ereditario della laringe ( 2012 )
L'FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato l'auto-somministrazione di Berinert, un inibitore della C1 esterasi ( umano ) ( C1-INH ) che trova indicazione nel trattamento degli attacchi acuti di angioedema ereditario, una rara e potenzialmente fatale malattia genetica. Dopo adeguato addestramento con l’assistenza di un medico, i pazienti possono auto-somministrarsi Berinert [...] Leggi articolo completo
Angioedema ereditario dovuto alla carenza di C1-inibitore: prevalenza di disturbi immunomodulanti
L'angioedema ereditario da deficit di C1-INH ( HAE-C1-INH ) è associato a un consumo maggiore dei primi componenti del complemento, che possono predisporre alla malattia autoimmune. Uno studio ha valutato la prevalenza di tali disturbi tra i pazienti con angioedema ereditario da deficit di C1-INH e il loro impatto sul decorso naturale della patologia.Sono stati anali [...] Leggi articolo completo

 
 
 

Malattie rare: malattia di Huntington

Malattia di Huntington: Latrepirdina non ha raggiunto gli endpoint primari di efficacia
Sono stati presentati i risultati preliminari di un ampio studio clinico multicentrico, randomizzato, controllato versus placebo, HORIZON, con il farmaco sperimentale Latrepirdina ( Dimebon ) in soggetti con malattia di Huntington.Tra i partecipanti allo studio che hanno assunto 60 mg al giorno di Latrepirdina, la funzionalità cognitiva ( pensiero e memoria ) e generale [...]
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Pridopidina per il trattamento della funzione motoria nei pazienti con malattia di Huntington
La malattia di Huntington è un disturbo neurodegenerativo progressivo, caratterizzato da deficit motori, cognitivi e comportamentali.Pridopidina appartiene a una nuova classe di composti noti come stabilizzatori dopaminergici e i risultati di un piccolo studio di fase 2 in pazienti con la malattia suggeriscono che questo farmaco possa migliorare la funzione motoria volo [...]
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Malattia di Huntington: l’uso di Acido Etil-Eicosapentaenoico non migliora la disabilità motoria
I Ricercatori dell’Huntington Study Group TREND-HD hanno condotto uno studio per determinare se l’Acido Etil-Eicosapentaenoico ( etil-EPA ), un acido grasso omega-3, fosse in grado di migliorare la disabilità motoria nella malattia di Huntington.Lo studio multicentrico ( 41 centri negli Stati Uniti e in Canada ), randomizzato, in doppio cieco, placebo-contro [...]
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Malattie rare: emofilia

L’incidenza cumulativa di sviluppo degli inibitori nella emofilia A grave: confronto fra FVIII plasmaderivato versus FVIII ricombinante ( 2011 )
I pazienti affetti da emofilia A richiedono infusioni del fattore VIII ( FVIII ) per prevenire e trattare gli episodi emorragici. Attualmente, la complicanza più grave e impegnativa della terapia sostitutiva con FVIII è rappresentata dallo sviluppo di allo-anticorpi contro lo stesso FVIII ( inibitori ). Diversi studi hanno indagato se la tipologia di FVIII utilizzato ( [...] Leggi articolo completo
Emofilia forma grave: la profilassi con il fattore VIII ricombinante può prevenire i danni articolari e ridurre le emorragie
Non sono note strategie efficaci per prevenire l’artropatia nell’emofilia grave.Bambini con grave emofilia di tipo A sono stati assegnati in maniera casuale a ricevere infusioni a cadenza regolare del fattore VIII ricombinante ( profilassi ) o uno schema di infusioni episodiche di almeno 3 dosi per un totale di almeno 80 UI di fattore VIII per kg di peso corporeo al momento d [...] Leggi articolo completo
Emofilia: quadro clinico ed epidemiologia
L'emofilia è una malattia, congenita ed ereditaria, del sangue, in cui vi è una produzione ridotta o assente di alcuni fattori plasmatici della coagulazione ( fattore VIII nell'emofilia A e fattore IX nell'emofilia B ).La gravità dell’emofilia dipende dal tipo di difetto genetico e quindi dal grado di mancanza del fattore della coagulazione.I p [...] Leggi articolo completo

 
 
 
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