Gli scienziati americani della Washington University School of Medicine sono stati in grado non solo di fermare la progressione della malattia di Alzheimer nei topi e nelle scimmie, ma anche di invertire il processo patologico.

Nella malattia di Alzheimer, le proteine beta-amiloide e tau si depositano nei tessuti cerebrali. Oggi l’attenzione degli scienziati è focalizzata sul secondo tipo di proteine. Normalmente, è coinvolto nel trasporto intracellulare di varie molecole. Nei pazienti con malattia di Alzheimer, la tau invece delle strutture diritte forma grovigli informi che distruggono le cellule nervose. Di conseguenza, si sviluppano la demenza e altre condizioni neurodegenerative.

Per lo studio, gli scienziati hanno utilizzato topi geneticamente modificati che, a partire da circa 6 mesi, formavano attivamente grovigli dalla proteina tau. All’età di 9 mesi, gli animali mostravano tutti i segni di danno al sistema nervoso, come nel morbo di Alzheimer. Per combattere la malattia, gli scienziati hanno utilizzato oligonucleotidi antisenso. Cos’è? La sequenza di amminoacidi che compongono le proteine è codificata nell’RNA messaggero (mRNA). Esistono speciali filamenti corti di acidi nucleici che possono bloccare la sintesi proteica sull’mRNA: sono chiamati oligonucleotidi antisenso.

Gli scienziati hanno somministrato ai topi con “malattia di Alzheimer” un oligonucleotide anti-tau per un mese. Alla fine dell’esperimento, hanno misurato la quantità di proteina tau – totale e sotto forma di grovigli nel cervello. Si è scoperto che entrambi gli indicatori sono diminuiti in modo significativo. Inoltre, erano inferiori nei topi di 12 mesi rispetto agli animali di 9 mesi. Ciò significa che l’oligonucleotide anti-tau non solo ha interrotto il processo di deposizione proteica nei tessuti cerebrali, ma ha anche avviato il processo inverso: una diminuzione del suo livello. Il risultato era ovvio. I topi malati del gruppo sperimentale sono vissuti più a lungo degli animali che erano malati ma non hanno ricevuto il farmaco. Inoltre, i topi sperimentali hanno costruito nidi molto meglio, il che dimostra la sicurezza delle loro funzioni motorie e cognitive. Un esperimento simile sulle scimmie ha portato a risultati simili.

Gli scienziati sono fiduciosi di essersi avvicinati alla fase degli studi clinici che coinvolgono pazienti con malattia di Alzheimer. Soprattutto da quando la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha recentemente approvato l’uso della terapia con oligonucleotidi antisenso per altre due malattie neurodegenerative: l’atrofia muscolare spinale e la distrofia muscolare di Duchenne.