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Iniezione di geni sani tramite virus-vettori

Uno studio inglese, dell’Università di Oxford, ha dimostrato che la terapia genica può tenere sotto controllo la patologia, se non addirittura migliorare la condizione visiva di chi ne soffre, non curando la malattia ma rallentandone la progressione. La terapia consiste nell’iniezione, utilizzando un virus reso inoffensivo come vettore (adenovirus), di milioni di copie sane del gene danneggiato. Nel 2014 erano arrivati i primi risultati (fase 1): sei pazienti dai 35 ai 63 anni avevano mostrato un certo miglioramento dell’acuità visiva dopo un trapianto di geni. Oggi una nuova pubblicazione, sul New England Journal of Medicine, descrive l’ulteriore sperimentazione su 14 pazienti nel Regno Unito e altri 18 tra Stati Uniti, Canada e Germania negli ultimi quattro anni e mezzo. I ricercatori, guidati da Robert MacLaren, hanno scoperto (e confermato) che il trattamento ferma la progressione la malattia, ravviva alcune delle cellule morenti e migliora la visione del paziente, in alcuni casi marcatamente. Il miglioramento sarebbe di lunga durata e quindi, in futuro, la terapia potrebbe essere proposta come trattamento, cosa che, secondo MacLaren, potrebbe avvenire nel giro di tre anni. Le ambizioni degli autori sono anche più ampie: «Vorremmo sviluppare terapie per le forme più comuni di cecità e queste potrebbero essere disponibile nei prossimi dieci anni» ha dichiarato MacLaren alla Bbc. Già nel 2008 la terapia genica si era dimostrata efficace contro una forma di cecità ereditaria dovuta a un difetto della retina: l’amaurosi congenita di Leber.