Lennox-Gastaut syndrome and tuberous sclerosis complex :: Updates

GW Clinical Trial Programs in Lennox-Gastaut Syndrome and Tuberous Sclerosis Complex

 

In addition to the Dravet syndrome trials, GW is conducting the largest global pivotal clinical trial program to date in Lennox-Gastaut syndrome, another rare and severe form of epilepsy. The first Phase 3 trial is a placebo-controlled trial of Epidiolex (at a dose of 20 mg/kg) over a 14 week treatment period and has randomized 171 patients. This trial is expected to report top-line results in the second quarter of 2016. The second placebo-controlled trial has randomized a total of 225 patients and is expected to report top-line results mid-2016. The primary measure of efficacy in these two trials will be the comparison between Epidiolex and placebo in the percentage change in number of monthly drop seizures during the 14-week treatment period compared with the 4-week baseline observation period. ( Fonte: Neurologia.net www.neurologia.net ) 

Neurologia

Epidiolex for the treatment of Dravet Syndrome, a rare and severe form of epilepsy in children

GW Pharmaceuticals, a biopharmaceutical company focused on discovering, developing and commercializing novel therapeutics from its proprietary cannabinoid product platform, announces the positive results of the first pivotal Phase 3 study of its investigational medicine Epidiolex ( Cannabidiol or CBD ) for the treatment of Dravet syndrome.

In this study, Epidiolex achieved the primary endpoint of a significant reduction in convulsive seizures assessed over the entire treatment period compared with placebo (p=0.01). Epidiolex has both Orphan Drug Designation and Fast Track Designation from the U.S. Food and Drug Administration ( FDA ) in the treatment of Dravet syndrome, a rare and debilitating type of epilepsy for which there are currently no treatments approved in the <>U.S. ( Fonte: Neurologia.net www.neurologia.net )

 

Medicina Newsletter

Epilessia Newsletter

Neurologia – Focus Epilessia

 

Esposizione in utero a Levetiracetam versus Valproato

È stato confrontato lo sviluppo cognitivo e del linguaggio dei bambini nati da donne con epilessia esposti in utero a Levetiracetam ( Keppra ) o Valproato di sodio ( Acido Valproico; Depakin ) e bambini di controllo nati da donne senza epilessia … Leggi

Esiti a lungo termine della chirurgia per epilessia

Sono stati studiati gli esiti prospettici a lungo termine sulla popolazione relativamente alle crisi convulsive e al trattamento con farmaci antiepilettici dopo chirurgia resettiva dell’epilessia in Svezia. Follow-up a 10 e 5 anni sono stati … Leggi

Parto pretermine e rischio di epilessia negli adulti

L’obiettivo di uno studio è stato quello di valutare se il parto pretermine fosse associato all’epilessia in una coorte di adulti di età compresa tra 25 e 37 anni.E’ stato condotto uno studio di coorte su 630.090 bambini nati in … Leggi

Oncologia Newsletter

ALERT Oncologia !

Top News / Recidiva di carcinoma mammario / Tamoxifene o Exemestano più soppressione ovarica

Recidiva di tumore al seno: riduzione del rischio di sviluppare il cancro al seno invasivo con Tamoxifene più soppressione ovarica, contro solo Tamoxifene

L’International Breast Cancer Study Group ( IBCSG ) ha presentato i risultati dello studio randomizzato di fase III SOFT al 2014 San Antonio Breast Cancer Symposium. Lo studio SOFT ( Suppression of …

Focus On: Tumore del polmone / Crizotinib

Crizotinib superiore alla chemioterapia nel tumore del polmone non-a-piccole cellule ALK+ in fase avanzata

I pazienti con cancro polmonare non-a-piccole cellule ALK-positivo ( ALK+ ), in fase avanzata, che hanno ricevuto il trattamento di prima linea con Crizotinib ( Xalkori ) hanno presentato risultati mi …

Focus On: Tumore del colon e del retto / Ziv-Aflibercept

Tumore del colon e del retto metastatico: il trattamento con Ziv-Aflibercept più FOLFIRI aumenta la sopravvivenza globale rispetto al solo regime chemioterapico

L’aggiunta di Ziv-Aflibercept ( Zaltrap ) al regime chemioterapico FOLFIRI è risultata associata a miglioramenti durevoli in termini di sopravvivenza tra i pazienti con tumore del colon-retto metastat …

Oncologia Notizie

ALERT Oncologia !

Top News / Breast Cancer Symposium

Promettenti risultati per il vaccino GP2 associato a GM-CSF nel trattamento adiuvante di donne con tumore alla mammella ad alto rischio

GP2 è un peptide derivato da HER2, concepito per stimolare le cellule T CD8+ a riconoscere le cellule tumorali con qualsiasi livello di espressione di HER2 ( IHC 1-3+ ). Il vaccino GP2 viene studiato …

Il trattamento con Everolimus più Exemestano estende la sopravvivenza libera da progressione nel carcinoma lobulare invasivo

Una sottoanalisi dello studio BOLERO-2 ha mostrato che l’aggiunta di Everolimus a Exemestano prolunga in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione in un sottogruppo di pazienti con tu …

La crioablazione più Ipilimumab induce risposte immunitarie nel tumore della mammella in stadio precoce

La combinazione di crioablazione pre-operatoria con Ipilimumab ( Yervoy ) produce più alti tassi di attivazione immunitaria sistemica nelle donne con carcinoma mammario in fase precoce. Ipilimumab …

Ematologia Notizie

La somministrazione dei bifosfonati è un trattamento di supporto essenziale per ridurre le complicanze ossee legate al cancro. Il deterioramento della funzione renale è una possibile effetto collaterale dei bifosfonati, nonché una caratteristica … Leggi

Efficacia di Ibrutinib nel trattamento della leucemia linfatica cronica

Un nuovo farmaco sperimentale ha dimostrato di essere sicuro ed efficace nei pazienti con leucemia linfatica cronica ( anche detta leucemia linfocitica cronica ).L’inibitore della tirosin-chinasi di Bruton ( BTK ), Ibrutinib, può … Leggi

Inotuzumab Ozogamicina, un anticorpo monoclonale anti-CD22 nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta

Uno studio di fase II ha mostrato che più della metà dei pazienti con leucemia linfoblastica acuta ha raggiunto gli endpoint di risposta globale dopo trattamento con Inotuzumab Ozogamicina.Inotuzumab Ozogamicina ( CMC-544 ), un anticorpo … Leggi

Diabete mellito: Notizie di Farmacovigilanza

Farmacovigilanza.net

Farmacovigilanza – Diabete News

EMA: riesame dei dati sui rischi a livello del pancreas per le terapie basate su GLP-1 nel trattamento del diabete mellito di tipo 2

L’European Medicines Agency ( EMA ) ha avviato un riesame dei dati di un gruppo di ricercatori universitari indipendenti che suggeriscono un aumento del rischio di pancreatite e modificazioni cellular …

Farmaci antidiabetici: Pioglitazone e tumore della vescica

Il Pioglitazone ( Actos ) è un farmaco ipoglicemizzante che agisce aumentando la sensibilità all’insulina dei tessuti periferici: esso si comporta da agonista selettivo del recettore nucleare di tipo …

Farmaci incretino-mimetici per il diabete di tipo 2: possibile aumento del rischio di pancreatite e di reperti pre-cancerosi a livello pancreatico

L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), sta valutando le scoperte di un gruppo di ricercatori che hanno riscontrato un aumentato rischio di pancreatite e di camb …

OncoNews.net: Database di OncoEmatologia & Oncologia

OncologiaMedica.net

OncoNews.net: Italiano

https://onconews.net/

Italiano | OncoNews.net

https://onconews.net/italiano?letter=t

OncoNews.net – Banca Dati delle reazioni avverse da Farmaci.

Afp alfa fetoproteina | Italiano | OncoNews.net

https://onconews.net/italiano/search/afp-alfa-fetoproteina

Il carcinoma epatocellulare, anche noto come epatocarcinoma, è un tumore aggressivo associato a una elevata mortalità in tutto il mondo. Si sviluppa nell’ambito della cirrosi dovuta a malattia epatica cronica. La chirurgia è di solito considerato il trattamento di scelta… leggi …

Italian version – Italiano | OncoNews.net

https://onconews.net/italiano?letter=r

OncoNews.net – Banca Dati delle reazioni avverse da Farmaci.

Istiocitici tumori | Italiano | OncoNews.net

https://onconews.net/italiano/search/istiocitici-tumori

OncoNews.net – Banca Dati delle reazioni avverse da Farmaci.

English | OncoNews.net

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Malattie rare Notizie

News Malattie rare

 

Allargamento delle indicazioni per Lumizyme negli Stati Uniti per il trattamento della malattia di Pompe

La Food and Drug Administration ( FDA ) ha ampliato l’indicazione per Lumizyme ( Alglucosidasi alfa ). Lumizyme prodotto su scala 4000L è ora indicato per tutti i pazienti con malattia di Pompe di qualsiasi età o fenotipo. L’approvazione di … Leggi

Ictus e malattia di Fabry

La malattia di Fabry è una rara malattia ereditaria del metabolismo, associata a insufficienza renale, scompenso cardiaco, e a complicanze cerebrovascolari.L’ictus ischemico e l’ictus emorragico nella malattia di Fabry si … Leggi

Sclerosi sistemica: rischio più elevato di nascite pretermine

Sono stati valutati gli esiti materni e fetali nelle donne con sclerosi sistemica. Sono stati raccolti in maniera prospettica i dati su 99 donne con sclerosi sistemica provenienti da 25 Centri italiani, e sono stati analizzati in modo retrospettivo. … Leggi

Medicina basata sull’Evidenza Newsletter

Evidence-based Medicine 

 

EBM, una branca della Medicina che si propone di facilitare le decisioni diagnostiche e terapeutiche, con risvolti anche nella gestione delle risorse economiche

 

La medicina basata sulle evidenze: per una medicina dell’appropriatezza clinica e organizzativa
La Evidence Based Medicine ( EBM ) consiste, secondo la tradizionale definizione di Dave Sackett ( 1997 ), nell’uso esplicito, ponderato e attento ai valori della persona  delle migliori evidenze disponibili per prendere decisioni sull’assistenza del singolo paziente.
Si tratta pertanto di un iter di apprendimento continuo fondato su casi specifici, che consente di convertire la necessità di informazioni direttamente in domande; di formulare tali domande nel modo più obiettivo e appropriato – sia che emergano dall’esame clinico, dagli esami di  laboratorio, e dalle pubblicazioni scientifiche; di valutare  criticamente l’obiettività delle prove sperimentali in base alla loro robustezza e applicabilità clinica; di applicare i risultati di tale stima alla pratica clinica; di valutarne le conseguenze.
Il metodo della EBM è particolarmente adatto a garantire l’appropriatezza dell’impiego delle risorse in quanto  consente di giustificarne in modo preciso l’allocazione in relazione ai diversi quadri e contesti clinici.

Aspirin reduces the risk of recurrence of venous thromboembolism

In patients with a first unprovoked venous thromboembolism ( VTE ) the risk of recurrent VTE remains high after anticoagulant treatment is discontinued. The Aspirin for the Prevention of Recurrent V …

Type 2 diabetes mellitus: incidence of pancreatitis among patients using incretins is low and that the drugs do not increase the risk of pancreatitis

A systematic review and meta-analysis has investigated the risk of pancreatitis associated with the use of incretin-based treatments in patients with type 2 diabetes mellitus. Eligibility criteria …

Heart failure: LCZ696, an angiotensin-neprilysin inhibitor, superior to Enalapril in reducing the risks of death and of hospitalization

Researchers have compared the angiotensin receptor-neprilysin inhibitor LCZ696 with Enalapril in patients who had heart failure with a reduced ejection fraction. In previous studies, Enalapril impro …

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