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Allargamento delle indicazioni per Lumizyme negli Stati Uniti per il trattamento della malattia di Pompe

La Food and Drug Administration ( FDA ) ha ampliato l’indicazione per Lumizyme ( Alglucosidasi alfa ). Lumizyme prodotto su scala 4000L è ora indicato per tutti i pazienti con malattia di Pompe di qualsiasi età o fenotipo. L’approvazione di … Leggi

Ictus e malattia di Fabry

La malattia di Fabry è una rara malattia ereditaria del metabolismo, associata a insufficienza renale, scompenso cardiaco, e a complicanze cerebrovascolari.L’ictus ischemico e l’ictus emorragico nella malattia di Fabry si … Leggi

Sclerosi sistemica: rischio più elevato di nascite pretermine

Sono stati valutati gli esiti materni e fetali nelle donne con sclerosi sistemica. Sono stati raccolti in maniera prospettica i dati su 99 donne con sclerosi sistemica provenienti da 25 Centri italiani, e sono stati analizzati in modo retrospettivo. … Leggi

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Top News / Fibrosi cistica / Malattia di Gaucher

Nuove indicazioni in Europa per Kalydeco: trattamento della fibrosi cistica causata da altre 8 mutazioni del gene CFTR

La Commissione Europea ha approvato una nuova indicazione di Kalydeco ( Ivacaftor ): trattamento della fibrosi cistica in pazienti di età uguale o maggiore di 6 anni, causata da qualsiasi di 8 ulterio …

Approvato negli Stati Uniti Cerdelga, un nuovo farmaco per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Cerdelga ( Eliglustat ) per il trattamento a lungo termine dei pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1, una rara malattia genetica. …

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