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Top News / Fibrosi cistica / Malattia di Gaucher
Nuove indicazioni in Europa per Kalydeco: trattamento della fibrosi cistica causata da altre 8 mutazioni del gene CFTR
La Commissione Europea ha approvato una nuova indicazione di Kalydeco ( Ivacaftor ): trattamento della fibrosi cistica in pazienti di età uguale o maggiore di 6 anni, causata da qualsiasi di 8 ulterio …
Approvato negli Stati Uniti Cerdelga, un nuovo farmaco per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Cerdelga ( Eliglustat ) per il trattamento a lungo termine dei pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1, una rara malattia genetica. …
Altra News
Allargamento delle indicazioni per Lumizyme negli Stati Uniti per il trattamento della malattia di Pompe
La Food and Drug Administration ( FDA ) ha ampliato l’indicazione per Lumizyme ( Alglucosidasi alfa ). Lumizyme prodotto su scala 4000L è ora indicato per tutti i pazienti con malattia di Pompe di qu …