Aggiornamento sulle Malattie rare by Xagena
UCB ha in sviluppo clinico due farmaci con meccanismi d’azione diversi ma potenzialmente complementari nel trattamento della miastenia grave generalizzata: Rozanolixizumab ( un anticorpo anti-FcRn ) e Zilucoplan ( un inibitore C5 )
Studio di fase 3 RAISE: dati positivi di Zilucoplan nella miastenia grave generalizzata
Sono stati annunciati risultati positivi dello studio RAISE sulla valutazione del trattamento sperimentale con Zilucoplan, un inibitore peptidico, auto-somministrato per via sottocutanea ( SC ) del co …
Miastenia grave generalizzata: Rozanolixizumab ha soddisfatto tutti gli endpoint nello studio MycaringG
Sono stati annunciati risultati positivi da uno studio di fase 3 che sta valutando l’efficacia e la sicurezza di Rozanolixizumab negli adulti con miastenia grave generalizzata. Rozanolixizumab è un …
Amiloidosi hATTR con polineuropatia: Vutrisiran ha ridotto la progressione della neuropatia, e ha migliorato la qualità di vita e la velocità dell’andatura
Lo studio di fase 3 HELIOS-A riguardante Vutrisiran, un RNAi terapeutico sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento dell’amiloidosi mediata da transtiretina ( ATTR ), ha raggiunto i suoi endp …
Angiosarcoma
Studio DART: attività promettente della combinazione di Ipilimumab e Nivolumab nei pazienti con angiosarcoma
La combinazione di Ipilimumab ( Yervoy ) e Nivolumab ( Opdivo ) ha dimostrato un’attività promettente nei pazienti con angiosarcoma, compresi quelli con tumori cutanei del viso o del cuoio capelluto, …
Emoglobinuria parossistica notturna
Emoglobinuria parossistica notturna: Ravulizumab, il primo inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione
