Dallo studio APPROACH è emerso che Volanesorsen ( Waylivra ), un oligonucleotide antisenso, ha ridotto i livelli dei trigliceridi a meno di 750 mg/dL nel 77% dei pazienti con sindrome di chilomicronemia familiare ( FCS ).Sono stati esaminati i dati di 66 pazienti ( età media, 46 anni; 36 donne ) con sindrome da chilomicronemia familiare. Al basale, dopo un periodo di run-in di 6 settimane per la stabilizzazione della dieta, i pazienti presentavano livelli di trigliceridi a digiuno di 750 mg/dL o superiori.
In seguito i pazienti sono stati assegnati a una terapia con 300 mg a settimana di Volanesorsen ( n = 33 ) oppure placebo ( n = 33 ).
Il trattamento è stato somministrato per 52 settimane.L’endpoint primario era rappresentato dal cambiamento dei livelli di trigliceridi a digiuno dal basale a 3 mesi. ( CONTINUA: https://xagena.it/news/e-malattierare_it_farmaci/095f4e5a1c4c070cf8f07b428d385be1.html )
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