Aggiornamenti in Medicina by Xagena

Malattie rare: Sindrome da chilomicronemia familiare

MalattieRare.net

Volanesorsen, un oligonucleotide antisenso, riduce i livelli dei trigliceridi del 77% nella sindrome da chilomicronemia familiare

Dallo studio APPROACH è emerso che Volanesorsen ( Waylivra ), un oligonucleotide antisenso, ha ridotto i livelli dei trigliceridi a meno di 750 mg/dL nel 77% dei pazienti con sindrome di chilomicronemia familiare ( FCS ).Sono stati esaminati i dati di 66 pazienti ( età media, 46 anni; 36 donne ) con sindrome da chilomicronemia familiare. Al basale, dopo un periodo di run-in di 6 settimane per la stabilizzazione della dieta, i pazienti presentavano livelli di trigliceridi a digiuno di 750 mg/dL o superiori.
In seguito i pazienti sono stati assegnati a una terapia con 300 mg a settimana di Volanesorsen ( n = 33 ) oppure placebo ( n = 33 ).
Il trattamento è stato somministrato per 52 settimane.L’endpoint primario era rappresentato dal cambiamento dei livelli di trigliceridi a digiuno dal basale a 3 mesi. ( CONTINUA: https://xagena.it/news/e-malattierare_it_farmaci/095f4e5a1c4c070cf8f07b428d385be1.html )

Malattie rare News

www.malattierare.net
Malattie Rare, le novità sulle Malattie Rare. MalattieRare.net fornisce informazioni e aggiornamenti sul Terapia delle Malattie rare. Focus sulle Malattie …

Sindrome di Sturge-Weber

La sindrome di Sturge-Weber ( SWS ) è caratterizzata da …

Pazotinib

Risultati ricerca per “Pazotinib”. Keywords. Cerca. MedFocus …

Malattia di Castleman

La malattia di Castleman idiopatica multicentrica ( iMCD …

Links

Malattie Rare, le novità sulle Malattie Rare. MalattieRare.net …

Ulinastatina

Risultati ricerca per “Ulinastatina”. Ulinastatina, un inibitore …

Malattia di Kawasaki

Quasi il 15-20% dei pazienti con malattia di Kawasaki non …

Atassia di Friedreich

L’atassia di Friedreich è una malattia degenerativa …

Sindrome di Sweet

La sindrome di Sweet è una dermatosi neutrofila che può …

Apremilast

Apremilast per la sindrome di Behcet. Le ulcere orali, il segno …

Xantomatosi cerebrotendinea

L’effetto del trattamento a lungo termine per la xantomatosi …

 

Malattie rare: Sindrome da chilomicronemia familiareultima modifica: 2020-09-19T20:22:37+02:00da XagenaMedicina

Lascia un commento

Se possiedi già una registrazione clicca su entra, oppure lascia un commento come anonimo (Il tuo indirizzo email non sarà pubblicato ma sarà visibile all'autore del blog).
I campi obbligatori sono contrassegnati *.