Malattie rare Newsletter by Xagena
Malattie rare: Oxervate per la cura della cheratite neurotrofica in forma moderata o grave
L’Agenzia regolatoria italiana, AIFA, ha autorizzata la commercializzazione di Oxervate ( Cenegermin ) per la cura della cheratite neurotrofica in forma moderata o grave, una malattia rara e invalidan …
Tumori rari: Olaratumab, un anticorpo monoclonale, dimezza la mortalità nei pazienti con sarcomi dei tessuti molli in fase avanzata
L’AIFA ha approvato un anticorpo monoclonale ricombinante totalmente umano, Olaratumab ( Lartruvo ), che in combinazione con Doxorubicina rappresenta una nuova terapia di prima linea per i sarcomi dei …
Canakinumab efficace in tre malattie autoinfiammatorie: febbre mediterranea familiare, deficit di mevalonato chinasi, sindrome periodica associata al recettore 1 del TNF
Un anticorpo monoclonale è risultato efficace per tre malattie autoinfiammatorie, un gruppo di malattie rare recentemente scoperte e caratterizzate da episodi ricorrenti di febbre e di infiammazione. …
News
Cerliponase blocca la progressione della ceriodolipofuscinosi neuronale di tipo 2, una malattia neurodegenerativa
La ceriodolipofuscinosi neuronale di tipo 2 ( CLN2 ), malattia degenerativa che porta alla distruzione del sistema nervoso centrale dei bambini, può essere bloccata da un nuovo farmaco che sostituisce …
Scoperta una nuova malattia causata da una mutazione del gene ATP6V1A che provoca una grave forma di encefalopatia con deficit neurologici ed epilessia
E’ stata pubblicata sulla rivista Brain, una ricerca realizzata da ricercatori del Centro di Neuroscienze dell’Ospedale Pediatrico Meyer e dell’Università di Firenze, diretti da Renzo Guerrini, assiem …
Distrofia muscolare di Duchenne: geni artificiali immuno-mimetici in grado di favorire il recupero muscolare
Jazz-Zif1 ( JZif1 ) è il nuovo gene artificiale capace di aumentare i livelli di utrofina, una proteina in grado di supplire parzialmente l’assenza o il malfunzionamento della distrofina, causa di una …
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MediExplorer.it – Database di Medicina – Motore di Ricerca Specializzato in Medicina
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Approvata negli Stati Uniti la prima terapia genica personalizzata per la leucemia linfoblastica acuta: Kymriah
L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato CAR-T, la prima terapia basata sulle…
Sicurezza ed efficacia di Edaravone nella sclerosi laterale amiotrofica
In uno studio precedente di fase 3 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica ( SLA ), Edaravone ( Radicut )…
Efficacia e sicurezza di Voretigene neparvovec nella distrofia retinica ereditaria RPE65-mediata
Gli studi di fase 1 hanno mostrato il potenziale beneficio della sostituzione genica nella distrofia retinica ereditaria mediata da RPE65. Uno studio…