Malattie rare:aggiornamenti e novità terapeutiche by Xagena
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Aggiornamento in Medicina
Progressione della fibrosi miocardica nella distrofia muscolare di Duchenne e Becker
Nella distrofia muscolare di Duchenne ( DMD ) e nella distrofia muscolare di Becker ( BMD ), interventi che riducono la progressione della malattia miocardica potrebbero influenzare la sopravvivenza. …
Sicurezza ed efficacia della Talidomide nei pazienti con sindrome POEMS
La sindrome POEMS ( Polyneuropathy, organomegaly, endocrinopathy, monoclonal gammopathy, and skin changes ) è una rara causa di neuropatia demielinizzante, con coinvolgimento multiorgano caratterizzat …
Terapia enzimatica sostitutiva con Taliglucerasi alfa: sicurezza ed efficacia negli adulti con malattia di Gaucher già trattati con Imiglucerasi
Taliglucerasi alfa ( Elelyso ) è la prima proteina ricombinante umana terapeutica disponibile espressa da cellule di piante. È indicata per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1 in pazien …
Efficacia e sicurezza di Taliglucerasi alfa negli adulti naïve al trattamento con malattia di Gaucher
Taliglucerasi alfa ( Elelyso ) è una terapia enzimatica sostitutiva per via endovenosa approvata per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1, ed è la prima proteina ricombinante terapeutica …
Terapia intranasale topica e frequenza di epistassi nei pazienti con telangiectasia emorragica ereditaria
Nei pazienti con telangiectasia emorragica ereditaria, non ci sono differenze significative nella frequenza dell’epistassi con il trattamento intranasale topico con Bevacizumab rispetto a Estriolo, ri …