Studio di fase 2 PILOT sul linfoma a grandi cellule B recidivato o refrattario: la terapia cellulare CAR T Lisocabtagene maraleucel ( Breyanzi ) ha dimostrato risposte durature significative dopo il trattamento di prima linea

Lo studio PILOT ha preso in esame la terapia cellulare CAR-T come trattamento di seconda linea dei pazienti con linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario, non considerati candidabili al trapianto di cellule staminali.

Secondo Leo I. Gordon della Northwestern University Feinberg School of Medicine e Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center, Chicago, Illinois ( Stati Uniti ), “ per i pazienti con linfoma a grandi cellule B refrattario o recidivante dopo la prima linea di trattamento, il trapianto di cellule staminali è sempre stata l’unica opzione terapeutica potenzialmente curativa, ma in realtà molti pazienti non sono candidabili al trapianto di cellule staminali, rendendo quindi limitate le opzioni di trattamento. I risultati dello studio PILOT, compresi gli esiti riferiti dai pazienti, hanno mostrato che il trattamento con Lisocabtagene maraleucel ( Liso-cel; Breyanzi ) come terapia di seconda linea offre risposte durature, con un miglioramento della qualità di vita dei pazienti che avevano storicamente scarsa prognosi ”.

Lo studio PILOT

PILOT è uno studio multicentrico di fase 2 per la valutazione di Lisocabtagene maraleucel come terapia di seconda linea nei pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario dopo la terapia di prima linea, non-eleggibili al trapianto di cellule staminali ematopoietiche ( HSCT ).

Tutti i pazienti arruolati avevano un linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario trattato con una singola linea di chemioterapia a base di antraciclina e un agente anti-CD20, e non sono stati ritenuti candidabili alla chemioterapia ad alte dosi e al trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Endpoint primario dello studio era il tasso di risposta globale ( ORR ). Altri endpoint di efficacia comprendevano il tasso di risposta completa ( CRR ), la durata della risposta ( DoR ), la sopravvivenza libera da progressione ( PFS ), la sopravvivenza libera da eventi ( EFS ) e la sopravvivenza globale ( OS ).

Lisocabtagene maraleucel, una terapia cellulare CAR T anti CD-19, è attualmente approvata dalla Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma a grandi cellule B ( LBCL ) recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica, compresi il linfoma a grandi cellule B diffuso ( DLBCL ) non diversamente specificato ( incluso DLBCL derivante dal linfoma indolente ), il linfoma a cellule B di alto grado, il linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B e il linfoma follicolare di grado 3B. Lisocabtagene maraleucel non è indicato per il trattamento dei pazienti con linfoma primario del sistema nervoso centrale.

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