MIELOFIBROSI CON ANEMIA – L’FDA ha approvato Ojjaara nei pazienti affetti da mielofibrosi con anemia indipendentemente da una precedente terapia

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Ojjaara ( Momelotinib ) approvato negli Stati Uniti come primo e unico trattamento indicato per i pazienti affetti da mielofibrosi con anemia.

L’indicazione approvata è più ampia di quanto attteso. I principali competitor di Ojjaara sono Jakafi ( Novartis / Incyte ) o altri farmaci JAK, come Inrebic ( Fedratinib ) di Bristol Myers Squibb e Vonjo ( Pacritinib ) di CTI Biopharma.

L’approvazione è per l’uso in pazienti affetti da mielofibrosi con anemia, indipendentemente dalla precedente terapia per mielofibrosi

Si stima che quasi tutti i pazienti affetti da mielofibrosi svilupperanno anemia nel corso della malattia e oltre il 30% interromperà il trattamento a causa dell’anemia.

Ojjaara affronta le principali manifestazioni della mielofibrosi: anemia, sintomi costituzionali e splenomegalia

 

ENGLISH VERSION

Ojjaara ( Momelotinib ) approved in the US as the first and only treatment indicated for myelofibrosis patients with anaemia

Approval is for use in myelofibrosis patients with anaemia, regardless of prior myelofibrosis therapy

Nearly all myelofibrosis patients are estimated to develop anaemia over the course of the disease, and over 30% will discontinue treatment due to anaemia.

Ojjaara addresses key manifestations of myelofibrosis, namely anaemia, constitutional symptoms and splenomegaly

 

INFORMAZIONE SCIENTIFICA SU:

A) Momelotinib

B) Mielofibrosi

 

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GSK ha completato l’acquisizione di Sierra Oncology – GSK in Ematologia: Mieloma & Mielofibrosi 

GSK ( GlaxoSmithKline ) ha annunciato di aver completato l’acquisizione di Sierra Oncology, una società biofarmaceutica con sede in California focalizzata su terapie mirate per il trattamento di forme rare di cancro. .

L’acquisizione di Sierra Oncology include Momelotinib, un potenziale nuovo medicinale in fase avanzata con un doppio meccanismo d’azione unico che può soddisfare le esigenze mediche critiche non-soddisfatte dei pazienti affetti da mielofibrosi con anemia.

Momelotinib integra Belantamab mafodotin ( Blenrep ) di GSK; l’acquisizione si basa sull’esperienza dell’azienda in ematologia.

Il lancio di Momelotinib negli Stati Uniti è previsto nel 2023.

Nel giugno 2022, Sierra Oncology ha presentato i dati completi dello studio di fase III MOMENTUM all’incontro annuale 2022 dell’American Society of Clinical Oncology ( ASCO ). Lo studio ha soddisfatto tutti i suoi endpoint primari e secondari chiave, dimostrando che Momelotinib ha ottenuto un beneficio statisticamente e clinicamente significativo su sintomi, risposta splenica e anemia.

Momelotinib ha una modalità d’azione differenziata con capacità inibitoria di JAK1/JAK2 e ACVR1/ALK2.

La mielofibrosi è un raro tumore del sangue che deriva da un segnale JAK-STAT disregolato ed è caratterizzato da sintomi costituzionali, splenomegalia e anemia progressiva.

Da studi precedenti a Momelotinib, è noto che circa la metà dei pazienti affetti da mielofibrosi è da moderatamente a gravemente anemica quando eleggibile per il trattamento con inibitori della JAK.

Inoltre, gli inibitori JAK attualmente approvati affrontano solo i sintomi e la splenomegalia e sono mielosoppressivi. Ciò può portare a un peggioramento dell’anemia, con conseguente riduzione della dose che potenzialmente riduce l’effetto del trattamento.

La mielofibrosi colpisce circa 20.000 pazienti negli Stati Uniti, con circa il 40% dei pazienti già anemico al momento della diagnosi e quasi tutti i pazienti che si stima possano eventualmente sviluppare anemia.

I pazienti trattati con l’inibitore JAK più comunemente usato spesso richiedono trasfusioni e più del 30% interromperà il trattamento a causa dell’anemia. Anemia e dipendenza dalle trasfusioni sono fortemente correlate con prognosi sfavorevole e sopravvivenza ridotta.

Fonte: GSK, 2022

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