Trasferimento genico AAV5-Fattore VIII nella forma grave di emofilia A

I pazienti con emofilia A si basano sul Fattore VIII esogeno per prevenire il sanguinamento nelle articolazioni, nei tessuti molli e nel sistema nervoso centrale. Sebbene sia stato riportato un trasf …

Sicurezza ed efficacia delle cellule progenitrici multipotenti adulte nell’ictus ischemico acuto: studio MASTERS

Le cellule progenitrici adulte multipotenti sono un prodotto della terapia cellulare allogenica derivata dal midollo osseo che modula il sistema immunitario e rappresenta una terapia promettente per l …

Linfociti CAR-T per i linfomi a cellule B refrattari

I pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B o linfoma follicolare refrattario o recidivante dopo immunochemioterapia e trapianto hanno una prognosi infausta. Sono stati riportati alti tassi di …

Terapia CAR-T con Axicabtagene ciloleucel per il linfoma refrattario a grandi cellule B

In uno studio di fase 1, Axicabtagene ciloleucel ( Axi-cel; Yescarta ), una terapia autologa anti-CD19 con cellule T con recettori chimerici per l’antigene ( CAR ), ha mostrato efficacia in pazienti c …

Terapia sostitutiva genica a dose singola per atrofia muscolare spinale

L’atrofia muscolare spinale di tipo 1 ( SMA1 ) è una patologia progressiva monogenica dei motoneuroni con esordio durante l’infanzia che si traduce nel mancato raggiungimento delle tappe motorie e nel …