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Malattie rare Farmaci:aggiornamenti e novità in terapia by Xagena

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VX-445-Tezacaftor-Ivacaftor nei pazienti con fibrosi cistica e uno o due alleli Phe508del

VX-445 è un correttore della proteina CFTR, progettato per ripristinare la funzione della proteina CFTR Phe508del in pazienti con fibrosi cistica quando somministrato con Tezacaftor e Ivacaftor ( VX-4 …

Biomedicina.itImmunoterapia Oncologica

Tripla terapia a base di VX-659, Tezacaftor, Ivacaftor nei pazienti con fibrosi cistica e uno o due alleli Phe508del

Il correttore della proteina CFTR, VX-659, in combinazione con Tezacaftor e Ivacaftor ( VX-659-Tezacaftor-Ivacaftor ), è stato sviluppato per ripristinare la funzione della proteina Phe508del CFTR in …

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Pazopanib nei pazienti con malattia di von Hippel-Lindau

Non esiste una terapia sistemica approvata per la malattia di von Hippel-Lindau, una malattia autosomica dominante con manifestazioni di organi pleiotropici che includono carcinomi …

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Terapia sostitutiva con plasminogeno per il trattamento di bambini e adulti con deficit congenito di plasminogeno

Il deficit congenito di plasminogeno è causato da mutazioni in PLG, il gene che codifica per la produzione del plasminogeno zimogeno, ed è un disturbo ultra-raro associato ad accumulo anormale o …

Mogamulizumab, un anticorpo anti-CCR4, nella mielopatia associata a HTLV-1

Il virus T-linfotropico umano di tipo 1 ( HTLV-1 ) causa la malattia debilitante neuroinfiammatoria mielopatia – paraparesi spastica tropicale HTLV-1-associata ( HAM-TSP ), così come leucemia – linfom …

Dermabase.it

Ipofosfatemia legata all’X: benefici dal trattamento con Burosumab nei bambini di età compresa tra 5 e 12 anni

Uno studio clinico condotto su bambini affetti da rachitismo ipofosfatemico legato all’X ( ipofosfatemia legata all’X, XLH ) ha mostrato benefici con il farmaco Burosumab ( Crysvita ): attenuazione de …

Nusinersen versus controllo simulato nella atrofia muscolare spinale a insorgenza tardiva

Nusinersen ( Spinraza ) è un oligonucleotide antisenso che modula lo splicing di RNA pre-messaggero del gene di sopravvivenza del motoneurone 2 ( SMN2 ). È stato sviluppato per il trattamento dell’at …

Ematobase.it

Crysvita per il trattamento dell’ipofosfatemia X-linked

Crysvita è un medicinale usato per il trattamento dell’ipofosfatemia X-linked, un disturbo ereditario caratterizzato da bassi livelli di fosfato nel sangue ( ipofosfatemia ). Il fosfato è fondamenta …

Brineura nel trattamento della lipofuscinosi ceroide neuronale di tipo 2

Brineura è un medicinale per il trattamento della lipofuscinosi ceroide neuronale di tipo 2 ( CLN2 ), una affezione ereditaria nei bambini che porta a progressivi danni cerebrali. Poiché il numero di …

Medical Meeting

Fibrosi cistica: combinazione Tezacaftor e Ivacaftor in eterozigoti con funzione residua

La fibrosi cistica è una malattia autosomica recessiva causata da mutazioni nel gene CFTR che portano al progressivo declino respiratorio. Alcune proteine mutanti di CFTR mostrano una funzione residu ..

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