Malattie rare, la rivoluzione della Terapia genica a singola somministrazione ( one-shot ). Molti farmaci orfani attualmente in uso diventeranno obsoleti. Approvato dalla Unione Europea il nuovo farmaco più costoso al mondo Hemgenix per l’emofilia B

Approvato dalla Commissione Ue dopo l’ok di EMA ( European Medicines Agency ) il farmaco Hemgenix, per l’Emofilia B, è oggi il più costoso farmaco di sempre, negli Stati Uniti 3,5 Milioni di dollari per paziente

Hemgenix, per l’emofilia B, è oggi il più costoso farmaco di sempre, in USA $3,5 milioni per paziente. Ha scavalcato Upstaza ( €3 M ), che aveva superato Skysona ( $3 M ), che aveva sopravanzato Libmeldy ( €2,8 M ), che aveva battuto Zynteglo ( $2,8 M ) che aveva sorpassato Zolgensma ( €2,1 M ).

In realtà le terapie geniche, essendo una sola somministrazione sono più economiche delle rispettive terapie standard continuative negli anni.

Ad esempio, i $3.5 mln USA di Hemgenix equivalgono a 14 anni di Fattore IX, la terapia standard. I € 2 mln di di Zolgensma, terapia genica per la SMA ( atrofia muscolare spinale ), sono 7 anni di Spinraza, la cura standard da 300mila euro l’anno a paziente: dall’ottavo anno in poi dalla somministrazione Zolgensma farà risparmiare al Ssn 300mila euro l’anno a paziente. E per tanti anni, essendo pazienti pediatrici.

[ Articolo del prof Fabrizio Gianfrate su Quotidiano sanità:  https://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?articolo_id=111279 ]