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Aggiornamento in Medicina

Le cellule CAR-T anti-CD19 ( CD19-CAR ) inducono alti tassi di risposta nei bambini e nei giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B ( B-ALL ), ma i tassi di recidiva sono alti

Il ruolo del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche ( alloHSCT ) dopo la terapia con cellule CAR-T CD19 per migliorare gli esiti a lungo termine nei bambini e nei giovani adulti non è stato esaminato.

È stato condotto uno studio di fase I su cellule CAR-T CD19.28zeta ( 19.28z ) autologhe nei bambini e nei giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria.
La risposta e gli esiti clinici a lungo termine sono stati valutati in relazione alle variabili della malattia e del trattamento.

Sono stati trattati 50 bambini e nei giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B ( età media 13.5 anni ). 31 pazienti ( 62.0% ) hanno raggiunto una remissione completa ( CR ), 28 dei quali ( 90.3% ) erano negativi per malattia residua minima mediante citometria a flusso.

La linfodeplezione basata su Fludarabina / Ciclofosfamide è stata associata a tassi di risposta completa migliori ( 29/42, 69% ) rispetto alla linfodeplezione non basata su Fludarabina / Ciclofosfamide ( 2/8, 25%; P=0.041 ). 

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