Dallo studio APPROACH è emerso che Volanesorsen ( Waylivra ), un oligonucleotide antisenso, ha ridotto i livelli dei trigliceridi a meno di 750 mg/dL nel 77% dei pazienti con sindrome di chilomicronemia familiare ( FCS ).Sono stati esaminati i dati di 66 pazienti ( età media, 46 anni; 36 donne ) con sindrome da chilomicronemia familiare. Al basale, dopo un periodo di run-in di 6 settimane per la stabilizzazione della dieta, i pazienti presentavano livelli di trigliceridi a digiuno di 750 mg/dL o superiori.
In seguito i pazienti sono stati assegnati a una terapia con 300 mg a settimana di Volanesorsen ( n = 33 ) oppure placebo ( n = 33 ).
Il trattamento è stato somministrato per 52 settimane.L’endpoint primario era rappresentato dal cambiamento dei livelli di trigliceridi a digiuno dal basale a 3 mesi. ( CONTINUA: https://xagena.it/news/e-malattierare_it_farmaci/095f4e5a1c4c070cf8f07b428d385be1.html )
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Carcinoma alla prostata
La Commissione europea ha approvato l’uso esteso di Erleada nel trattamento dei pazienti con cancro alla prostata ormono-sensibile metastatico
La Commissione europea ( CE ) ha concesso l’autorizzazione per l’uso esteso di Erleada ( Apalutamide ) includendo il trattamento degli uomini adulti con carcinoma prostatico sensibile all’ormone metas …
Ematologia
Linfoma diffuso a grandi cellule B recidivato / refrattario: approvazione Europea per Polivy, un coniugato anticorpo-farmaco diretto contro l’antigene CD79b
La Commissione europea ( CE ) ha approvato in via condizionata Polivy ( Polatuzumab vedotin ) in combinazione con Bendamustina ( Levact ) più Rituximab ( MabThera ) per il trattamento degli adulti con …
Nuovo trattamento per l’anemia falciforme: Oxbryta approvato dalla FDA
La FDA (U.S. Food and Drug Administration) ha concesso l’approvazione accelerata a Oxbryta ( Voxelotor ) per il trattamento della anemia falciforme negli adulti e nei pazienti pediatrici di età pari o …
Brukinsa per il trattamento dei pazienti con linfoma a cellule del mantello recidivato o refrattario, approvato dalla FDA
La FDA ( U.S. Food and Drug Administration ) ha concesso l’approvazione accelerata a Brukinsa ( Zanubrutinib ) capsule per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma a cellule del mantello che han …
Sclerosi multipla
Approvazione europea per Mayzent, primo farmaco orale per la sclerosi multipla secondariamente progressiva
Nell’Unione Europea è stato approvato Mayzent ( Siponimod ) per il trattamento dei pazienti adulti con forme di sclerosi multipla secondariamente progressiva ( SMSP ) con malattia attiva evidenziata d …
Report EMA
Ematologia
Trattamento della beta-talassemia con Zynteglo, cellule autologhe CD34+ che codificano per il gene della betaA-T87Q globina
Zynteglo è un medicinale indicato per il trattamento della beta-talassemia, una malattia del sangue, in pazienti di età pari o superiore a 12 anni che necessitano di periodiche trasfusioni di sangue. …
Psichiatria
Spravato, Esketamina spray nasale, per il disturbo depressivo maggiore anche nelle forme resistenti, approvazione nell’Unione Europea
La Commissione europea ha approvato Spravato ( Esketamina spray nasale ), in associazione a un inibitore selettivo della ricaptazione della serotonina ( SSRI ) o un inibitore selettivo della ricaptazi …
Cabozantinib nel carcinoma renale non-a-cellule chiare avanzato
Cabozantinib ( Cabometyx ) è approvato per i pazienti con carcinoma a cellule renali metastatico sulla base di studi effettuati…
La terapia di mantenimento con Avelumab estende la sopravvivenza globale nel carcinoma uroteliale avanzato
L’aggiunta di Avelumab ( Bavencio ) come mantenimento alla migliore terapia di supporto ha esteso la sopravvivenza globale ( OS…
Atezolizumab in combinazione con Carboplatino più chemioterapia con nab-Paclitaxel rispetto alla sola chemioterapia come trattamento di prima linea per il carcinoma polmonare non-a-piccole cellule non-squamoso metastatico: studio IMpower130
Atezolizumab ( Tecentriq ), un anticorpo monoclonale contro PD-L1 che ripristina l’immunità antitumorale, ha migliorato la sopravvivenza globale nei pazienti…
