Il Comitato scientifico ( CHMP ) dell’EMA ( European Medicines Agency ) ha espresso un giudizio positivo riguardo a Evrysdi ( Risdiplam ) per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale 5q ( SMA ) n … leggi

L’atrofia muscolare spinale ( SMA ) è una grave malattia neurodegenerativa, caratterizzata dalla morte di un particolare tipo di cellule, i motoneuroni del midollo spinale, ovvero i neuroni che traspo … leggi

L’Agenzia italiana del farmaco, AIFA, ha approvato Spinraza ( Nusinersen ), la prima terapia per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale ( SMA ). In Italia i pazienti con atrofia muscolare spin … leggi

La malattia di Pompe è una condizione dovuta a un difetto genetico della sintesi dell’alfa-glucosidasi, un enzima che consente al muscolo di smaltire metabolicamente il glicogeno; si presenta con eter … leggi

Uno studio di fase 2, coordinato da ricercatori della Cleveland Clinic negli Stati Uniti, ha mostrato che il trattamento per os con Ibudilast rallenta l’atrofia cerebrale nelle persone con sclerosi mu … leggi

All’ECTRIMS sono stati infatti presentati i dati aggiornati di uno studio in aperto che ha dimostrato come la somministrazione quotidiana di 20 mg di Clatiramer acetato ( Copaxone ) siano associati a … leggi

La riduzione degli estrogeni endogeni nelle donne in post-menopausa è associata alla comparsa di diversi sintomi. I più comuni sono: sintomi vasomotori, disturbi del sonno e dell’umore, atrofia vulvo- … leggi

E’ stata valutata la correlazione tra effetto del trattamento sulla atrofia cerebrale e l’effetto del trattamento sulla progressione della disabilità nella sclerosi multipla recidivante-remittente. … leggi

L’ordine e la grandezza dei processi patologici nella malattia di Alzheimer non sono stati ancora ben compresi, in parte perché la malattia si sviluppa nel corso di diversi anni. La forma autoso … leggi

Soltanto poche informazioni sono disponibili sull’esito a lungo termine e sul decorso naturale dei bambini affetti da atrofia muscolare spinale infantile con distress respiratorio di tipo 1 ( SMARD1 … leggi

L’indicazione terapeutica della Stavudina ( Zerit capsule rigide e polvere per soluzione orale ) ha subito delle restrizioni ad opera delle Autorità Regolatorie Europee ed Italiane. La Stavudina … leggi

L’European Medicines Agency ( EMA ) ha ultimato il riesame del medicinale Zerit come parte della procedura di rinnovo dell’autorizzazione all’immissione in commercio. Br> Il Comitato per i Prodotti … leggi

È stato compiuto uno studio con lo scopo di verificare l’associazione tra esposizione a fattori di rischio vascolare nella mezza età con la progressione dei marcatori alla risonanza magnetica per im … leggi

TRACK-HD è uno studio osservazionale prospettico sulla malattia di Huntington che ha esaminato la progressione della malattia in individui pre-manifesti portatori del gene HTT mutato e in quelli con … leggi

L’atrofia muscolare spinale e bulbare è causata da espansione di poliglutamina nel recettore per l’androgeno, che porta a tossicità ligando-dipendente. Modelli animali presentano un deficit neur … leggi