Malattie rare:aggiornamenti e novità terapeutiche by Xagena
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Aggiornamento in Medicina
Esiti dei pazienti con sindrome POEMS trattati inizialmente con radiazioni
La sindrome POEMS è una rara discrasia plasmacellulare che si presenta con polineuropatia e altri reperti sistemici. I pazienti con 1-3 lesioni ossee, e midollo osseo negativo, sono spesso trattati co …
Sindrome di Kleine-Levin e disturbo bipolare: una diagnosi differenziale di depressione ricorrente e resistente
La sindrome di Kleine-Levin ( KLS ) è un raro disturbo del sonno ( 1-2 casi per milione di persone ) che colpisce prevalentemente soggetti giovani. Gli episodi sono caratterizzati da ipersonnia, distu …
Predittori di progressione fenotipica e insorgenza della patologia nella malattia di Huntington premanifesta e in fase iniziale
Lo studio TRACK-HD è uno studio internazionale, prospettico e osservazionale sulla malattia di Huntington ( HD ), che ha esaminato le caratteristiche cliniche e biologiche della progressione della pat …
Efficacia della Lenalidomide nella sindrome POEMS
La sindrome POEMS è una malattia rara caratterizzata da polineuropatia, gammopatia monoclonale, coinvolgimento multiorgano ed elevati livelli di fattore di crescita dell’endotelio vascolare ( VEGF ). …
Terapia enzimatica sostitutiva con Velaglucerasi alfa rispetto a Imiglucerasi nei pazienti con malattia di Gaucher
La terapia enzimatica sostitutiva per la malattia di Gaucher è disponibile dal 1991. Uno studio ha confrontato l’efficacia e la sicurezza di Velaglucerasi alfa ( Vpriv ) con Imiglucerasi ( Cerezyme ), …