Malattie rare:aggiornamenti e novità terapeutiche da Xagena
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Aggiornamento in Medicina
Pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, trattati con Eteplirsen: stabilità al test del cammino fino alla settimana 120
Sarepta Therapeutics ha annunciato i dati fino alla settimana 120 dello Studio 202, un studio di estensione di fase IIb in aperto riguardante Eteplirsen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne …
Condizionamento a intensità ridotta e trapianto di cellule staminali emopoietiche da donatore HLA compatibile in pazienti con malattia granulomatosa cronica
Nella malattia granulomatosa cronica il trapianto di cellule staminali emopoietiche in adolescenti e giovani adulti e in pazienti con malattia ad alto rischio è complicato da fallimento del trapianto, …
FDA ha approvato Northera per il trattamento della ipotensione ortostatica neurogena
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato nel Northera capsule ( Droxidopa ) per il trattamento della ipotensione ortostatica neurogena ( NOH ). L’ipotensione ortostatica neurogena è un r …
FDA ha approvato Vimizim per trattare la sindrome di Morquio A
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Vimizim ( Elosulfase alfa ), il primo trattamento approvato per la mucopolisaccaridosi tipo IVA ( sindrome di Morquio A ). La sindrome di Morqu …
FDA ha approvato Myalept per curare le malattie metaboliche rare
L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Myalept ( Metreleptina per iniezione ) come terapia sostitutiva per curare le complicanze della carenza di leptina, in aggiunta alla dieta, in pazie …
Mistargeting di EHHADH perossisomale e sindrome renale di Fanconi ereditaria
Nella sindrome renale di Fanconi, la disfunzione nelle cellule prossimali dei tubuli porta a perdite renali di acqua, elettroliti e nutrienti a basso peso molecolare. Per la maggior parte dei tipi …
