Malattie rare – Deficit di Piruvato Chinasi: approvato negli USA Pyrukynd
Pyrukynd a base di Mitapivat approvato dalla FDA per il trattamento dell’anemia emolitica negli adulti con carenza di piruvato chinasi
Pyrukynd ( Mitapivat ) è stato approvato dalla Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense per il trattamento dell’anemia emolitica negli adulti con deficit di piruvato chinasi ( PK )
Mitapivat è un attivatore della piruvato chinasi a piccola molecola, somministrato per via orale.
Prima dell’approvazione del nuovo farmaco i pazienti con deficit di PK gestivano la propria condizione con trasfusioni di globuli rossi e splenectomia, che sono entrambe associate a rischi a breve e a lungo termine.
Fonte: FDA, 2022
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