MIELOMA MULTIPLO – Negli Stati Uniti l’FDA ha approvato una nuova terapia contro il mieloma multiplo: Elrexfio un anticorpo bispecifico

17 agosto 2023 tiberis1 Biomedicina

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L’FDA ha approvato Elrexfio per il trattamento del mieloma multiplo difficile da trattare o che si è ripresentato dopo aver ricevuto quattro o più linee precedenti di determinate classi di trattamenti. Elrexfio è un anticorpo bispecifico BCMAxCD3. REUTERS: si prevede negli USA un costo mensile di Elrexfio di 41.500 dollari; la terapia per 8 mesi avrebbe un costo massimo di 332.000 dollari

L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso l’approvazione accelerata a Elrexfio per il trattamento dei pazienti affetti da mieloma multiplo difficile da trattare o che si è ripresentato dopo aver ricevuto quattro o più linee precedenti di determinate classi di trattamenti.

Elrexfio, il cui principio attivo è Elranatamab, viene somministrato sotto la cute e appartiene a una classe di terapie note come anticorpi bispecifici, che aiutano il sistema immunitario del corpo a uccidere le cellule cancerose riunendo una cellula tumorale e una cellula immunitaria.

Elrexfio sarà venduto negli Stati Uniti a un prezzo di listino di 7.556 dollari e 13.051 dollari rispettivamente per il flaconcino da 44 mg e 76 mg, ha affermato Pfizer.

Il prezzo di listino della terapia dovrebbe essere di $ 41.500 al mese; si prevede che il prezzo mensile sarà inferiore a circa $ 26.000 man mano che i pazienti passeranno al dosaggio bisettimanale.

Pfizer ha affermato che le vendite di Elrexfio potrebbero raggiungere i 4 miliardi di dollari di entrate al picco.

La durata media del trattamento di Elrexfio è stata di otto mesi nella fase intermedia della sperimentazione.

Il mieloma multiplo è una neoplasia ematologica che si sviluppa nel midollo osseo e può diffondersi in tutto il corpo. Diversi pazienti vedono una ricaduta dopo aver interrotto il trattamento, rendendola un’area di bisogno insoddisfatto a cui i produttori di farmaci possono attingere.

L’approvazione della FDA si basa sui dati di uno studio intermedio che ha mostrato che il 58% dei pazienti trattati con Elrexfio non presentava segni di cancro o aveva visto una significativa diminuzione delle cellule tumorali nell’organismo.

Pfizer continuerà a testare Elrexfio negli studi in corso per espanderne l’uso nelle linee più precoci di trattamento per i pazienti.

L’approvazione della terapia contiene un’avvertenza per tossicità neurologica e sindrome da rilascio di citochine, una condizione in cui il sistema immunitario reagisce in modo più aggressivo. ( Fonte: Reuters )

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Xagena Ematologia

Forum Ematologico – Mieloma multiplo: l’uso precoce dei farmaci innovativi potrebbe produrre migliori risposte

1 agosto 2022 tiberis1 Biomedicina

Mieloma Farmaci

L’uso precoce delle nuove terapie nel mieloma multiplo potrebbe ridurre la sopravvivenza delle cellule tumorali nel microambiente del midollo osseo

Nel mieloma multiplo il microambiente del tumore nella fase iniziale della malattia gioca un ruolo fondamentale nella sopravvivenza delle cellule del mieloma.

L’uso di nuovi agenti all’inizio del trattamento del mieloma multiplo può aumentare l’efficacia dei farmaci prendendo di mira il microambiente del midollo osseo ( BMME ), dando ai pazienti un vantaggio prima che sviluppino resistenza alla terapia.

Tuttavia, i più nuovi farmaci e combinazioni di norma vengono somministrate a pazienti già pretrattati.

Nelle fasi tardive il sistema immunitario del paziente potrebbe essere già troppo compromesso perché i trattamenti siano pienamente efficaci.

ENGLISH VERSION

Early Use of Novel Therapies in Multiple Myeloma Could Target Bone Marrow Microenvironment

Using novel agents early on in the treatment of multiple myeloma may boost the drugs’ effectiveness by targeting the bone marrow microenvironment ( BMME ), giving patients an edge before they develop resistance to therapy.

Researchers from the Medical University of Graz, Austria, explained how multiple myeloma emerges from earlier clinical phases and the tumor’s microenvironment in the early course of the disease plays a critical role in the survival of myeloma cells.

Thus, they argue, “ therapeutic interventions targeting the BMME are a novel and successful strategy for myeloma care.” However, the newest, most powerful drugs and combinations may not be given until later in the course of the disease, “when most patients are already pretreated.”

In later stages, the patient’s immune system may already be too compromised for treatments to be fully effective.

Source / Fonte: International Journal of Molecular Sciences, 2022