Biomedicina:aggiornamenti e novità terapeutiche by Xagena

26 settembre 2019 tiberis1 Biomedicina

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Aggiornamento in Medicina

Risposte immunitarie alla somministrazione intramuscolare di Alipogene tiparvovec, AAV1-LPL-S447X, nella terapia genica del deficit di lipoproteina lipasi

Le risposte immunitarie cellulari ai vettori virali adeno-associati ( AAV ) utilizzati per la terapia genica sono state collegate a espressione attenuata del transgene e a perdita di efficacia.È stato …

Efficacia e sicurezza a lungo termine della terapia genica con Alipogene tiparvovec, AAV1-LPL-S447X, per la carenza di lipoproteina lipasi

Sono stati riportati i risultati a 2 anni di follow-up di uno studio in aperto ( CT-AMT-011-01 ) sulla terapia genica con AAV1-LPL-S447X per il deficit da lipoproteina lipasi ( LPLD ), una malattia or …

MACI, condrociti autologhi caratterizzati, coltivati e applicati su matrice, per riparare difetti della cartilagine alle estremità delle ossa della articolazione del ginocchio

MACI è un impianto utilizzato per riparare difetti della cartilagine alle estremità delle ossa della articolazione del ginocchio. È costituito da cellule della cartilagine poste su una membrana di col …

Uromodulina associata a rischio di ipertensione arteriosa e danno renale

Dalla ricerca su una rara patologia del rene arriva un suggerimento importante su come affrontare l’ipertensione arteriosa, fattore di rischio per il sistema circolatorio che solo in Italia riguarda u …

Risposte immunitarie a vettori AAV: superare le barriere per una terapia genica di successo

I prodotti per la terapia genica per il trattamento di malattie genetiche sono attualmente in sperimentazione clinica, e uno di questi, un prodotto virale adeno-associato ( AAV ), è stato recentemente …

MPDL3280A, un anticorpo ingegnerizzato anti-PD-L1, nei pazienti con tumore localmente avanzato o metastatico

La proteina PD-L1 presente sulle cellule tumorali media evasione immunitaria del tumore. Pertanto, l’inibizione del sito di legame di PD-L1 rappresenta una strategia attraente per ripristinare l’immun …

Nivolumab, un anticorpo anti-PD-1, nei pazienti con tumori solidi in fase avanzata

Il blocco di PD-1 ( programmed cell death protein ), un recettore co-inibitorio espresso dalle cellule T attivate, permette di superare la resistenza immunitaria e di indurre la regressione del tumore …

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24 settembre 2019 tiberis1 Biomedicina

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La carenza di ferro altera la megacariopoiesi e il fenotipo delle piastrine indipendentemente dalla trombopoietina

La carenza di ferro è una causa comune di trombocitosi reattiva; tuttavia, i percorsi esatti non sono stati ancora chiariti. Sono stati studiati i meccanismi alla base della trombocitosi indotta da …

Schizofrenia: scoperte 83 nuove varianti geniche associate alla schizofrenia

Sono stati scoperti 83 nuovi loci genetici sui cromosomi che ospitano geni ereditati correlati alla schizofrenia. Le scoperte, fatte da un team internazionale di ricercatori, ora porta il numero tota …

Biomarcatori in grado di predire la malattia di Alzheimer prima che si manifesti

Un semplice esame del sangue ha il potenziale di prevedere se una persona sana svilupperà sintomi di demenza entro 2 o 3 anni. Se studi di maggiori dimensioni confermeranno i risultati, il test potr …

Trapianto di midollo da genitore in assenza di donatore compatibile mediante manipolazione cellulare

Una nuova tecnica di manipolazione cellulare è stata messa a punto dai ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, e applicata per la prima volta su bambini colpiti da gravi immunodefic …

I pazienti con valvola aortica bicuspide senza sindrome di Marfan: identificazione di mutazioni nel gene della fibrillina 1

La valvola aortica bicuspide è la più comune malattia cardiaca congenita, con frequente coinvolgimento nella dilatazione aortica toracica, aneurisma e dissezione. Anche se la valvola aortica bicuspi …

Deficienza di Ialuronano, un nuovo meccanismo di epilettogenesi

Ialuronano, detto anche Acido Ialuronico o Ialuronato, è un polisaccaride ampiamente diffuso nei tessuti del connettivo, epiteliale, e neurali, tra cui lo spazio extracellulare del cervello ( ECS ). …

Losartan previene l’epilessia dopo una lesione cerebrale in un modello murino

Alla base del 10-20% dei casi di epilessia c’è un trauma cranico grave. Un farmaco giù presente sul mercato promette di prevenire le convulsioni post-traumatiche, e potrebbe forse ridurre i danni cere …

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19 settembre 2019 tiberis1 Biomedicina

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Vasi acellulari umani bioingegnerizzati per l’accesso della dialisi nei pazienti con malattia renale in stadio terminale

Per i pazienti con stadio terminale della malattia renale che non sono candidati per la fistola, gli innesti per l’accesso della dialisi sono la scelta migliore per l’emodialisi cronica. Tuttavia, g …

Terapia genica: Strimvelis per l’immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi

L’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio per una nuova terapia genica, denominata Strimvelis, per il trattamento dei pazienti …

Dermatomiosite giovanile: Metotressato e Prednisolone, il trattamento standard

E’ stato pubblicato su The Lancet uno studio condotto all’IRCCS Gaslini di Genova che per la prima volta ha messo a confronto l’efficacia di diverse terapie nel bambino con dermatomiosite giovanile ap …

Spina bifida, individuate 42 mutazioni non-ereditate

Uno studio dell’Unità di Neurochirurgia dell’Istituto Gaslini di Genova e del CHU Sainte-Justine Research Center di Montreal, ha individuato nuovi geni responsabili della spina bifida. I risultati d …

Glybera nel trattamento degli adulti con deficit di lipoproteina lipasi e con gravi o ripetuti attacchi di pancreatite

Glybera, il cui principio attivo è Alipogene tiparvovec, è un tipo di medicinale per terapia avanzata denominato prodotto di terapia genica, ossia un tipo di medicinale che agisce introducendo geni ne …

Cancro della tiroide: Trametinib, con e senza Pazopanib, ha una potente attività preclinica

Gli inibitori delle multichinasi ( MKI ) diretti ai recettori VEGF e altre tirosin-chinasi hanno dimostrato una notevole attività in studi clinici di tumore alla tiroide. Il cancro della tiroide p …

Integrazione alimentare di 4-metil-Umbelliferone: efficace agente chemiopreventivo e terapeutico per il cancro della prostata

La prevenzione e il trattamento del carcinoma prostatico in stadio avanzato con un agente non-tossico è in grado di migliorare l’esito clinico, pur mantenendo la qualità della vita. Il 4-metil-Umbel …

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18 settembre 2019 tiberis1 Biomedicina

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Terapia genica della retina in pazienti con coroideremia : primi risultati di uno studio di fase 1/2

La coroideremia è una malattia recessiva legata al cromosoma X che porta alla cecità dovuta a mutazioni nel gene CHM, che codifica per la proteina REP1 ( Rab escort protein 1 ). Sono stati valutat …

Effetto della lunghezza dei telomeri sulla sopravvivenza nei pazienti con fibrosi polmonare idiopatica

Telomeri di lunghezza più corta sono stati trovati in un sottogruppo di pazienti con fibrosi polmonare idiopatica, ma il loro significato clinico è sconosciuto. L’obiettivo di uno studio è stato qu …

Vettore gamma-retrovirus modificato per immunodeficienza combinata grave X-linked

In precedenti studi clinici che hanno coinvolto bambini con immunodeficienza combinata grave X-linked ( SCID-X1 ), un vettore gamma-retrovirus a base di virus della leucemia murina di Moloney che espr …

Emopoiesi clonale correlata a età avanzata associata a esiti avversi

L’incidenza dei tumori ematologici aumenta con l’età. Questi tumori sono associati a mutazioni somatiche ricorrenti in geni specifici. Si è ipotizzato che tali mutazioni siano rilevabili nel sangue di …

Emopoiesi clonale e rischio di tumore ematologico dedotto da sequenze di DNA delle cellule del sangue periferico

I tumori derivano da molteplici mutazioni acquisite, che presumibilmente si verificano nel corso di molti anni. Le prime fasi di sviluppo del cancro potrebbero essere presenti anni prima che diventi …

Tessuti ingegnerizzati autologhi per organi vaginali

Diversi disturbi potrebbero richiedere la ricostruzione vaginale, quali anomalie congenite, lesioni, o cancro. Le tecniche ricostruttive per le quali viene utilizzato tessuto non-vaginale possono es …

Tessuto cartilagineo autologo ingegnerizzato per la ricostruzione nasale dopo resezione del tumore

La cartilagine nativa autologa del setto nasale, orecchio, o costola è il materiale standard per la ricostruzione chirurgica del lobulo alare nasale dopo asportazione in due strati di tumore cutaneo n …

Cancro: il blocco PD-1 induce risposte inibendo la resistenza immunitaria adattativa

Le terapie che hanno come target il recettore della morte programmata 1 ( PD-1 ) hanno mostrato alti tassi di risposte cliniche durature nei pazienti con vari tipi di cancro. Un meccanismo attravers …

Nuovo ruolo della Elafina, un inibitore della serina proteasi, nei disturbi correlati al glutine

Elafina, un inibitore della serina proteasi endogena, modula l’infiammazione del colon. È stato studiato il ruolo di Elafina nella malattia celiaca, utilizzando tessuti umani del piccolo intestino e …

Trapianto di cellule ematopoietiche nei bambini con immunodeficienza combinata grave

Il Primary Immune Deficiency Treatment Consortium ( PIDTC ) è stato costituito per analizzare i risultati del trapianto di cellule ematopoietiche in bambini con immunodeficienza combinata grave ( SCID …

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16 settembre 2019 tiberis1 Biomedicina

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Approvata negli Stati Uniti la prima terapia genica personalizzata per la leucemia linfoblastica acuta: Kymriah

L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato CAR-T, la prima terapia basata sulle cellule di un singolo paziente contro la forma resistente di leucemia li …

Artrite reumatoide: scoperto un nuovo interruttore chiave della malattia, miR-34a

Ricercatori dell’Università Cattolica del Sacro Cuore – Fondazione Policlinico Agostino Gemelli di Roma hanno scoperto un importante interruttore molecolare dell’artrite reumatoide, una piccola moleco …

Vaccini personalizzati per combattere specifici tumori. Promettenti due studi sul melanoma

Due sperimentazioni di piccole dimensioni, presentate sulla rivista Nature, forniscono elementi a sostegno dei vaccini personalizzati contro il melanoma. Lo sviluppo di un vaccino antumorale presen …

Identificato il meccanismo patologico alla base di una grave sindrome del neurosviluppo: sindrome da aploinsufficienza di YY1

Sono numerose le malattie genetiche dello sviluppo che, pur affliggendo gravemente bambini e adolescenti, restano tuttora sconosciute e dunque non diagnosticate. La mancanza di una diagnosi rappres …

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14 settembre 2019 tiberis1 Biomedicina

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Varianti di chinasi delle cellule intestinali nell’epilessia mioclonica giovanile

Nell’epilessia mioclonica giovanile, ci sono dati limitati sulla base genetica delle reti che promuovono le convulsioni con poli-spike diffusi sull’elettroencefalogramma ( EEG ) e la displasia cerebra …

Iniezione di cellule coltivate con inibitore di ROCK per cheratopatia bollosa

I disturbi delle cellule endoteliali della cornea ( CEC ), come la distrofia corneale endoteliale di Fuchs, inducono una anormale idratazione corneale e provocano necrosi corneale e perdita della vist …

Terapia genica con vettore del virus adeno-associato di tipo 5 trasportante fattore IX umano negli adulti con emofilia B

La terapia genica per l’emofilia B ha lo scopo di migliorare il rischio di sanguinamento e fornire attività / sintesi del fattore IX ( FIX ) endogeno attraverso un singolo trattamento, eliminando la n …

Follow-up a lungo termine della terapia CAR CD19 nella leucemia linfoblastica acuta

Le cellule T con recettori chimerici per l’antigene ( CAR ) specifiche per CD19 inducono alti tassi di risposta iniziale tra i pazienti con leucemia linfoblastica acuta ( ALL ) a cellule B recidivata …

Terapia CAR-T contro i tumori ematologici: Anakinra, un inibitore di IL-1, potrebbe prevenire la sindrome da rilascio di citochine e la neurotossicità

Le terapie cellulari che impiegano la tecnologia CAR-T rappresentano una rivoluzione nella lotta ai tumori ematologi: questa tecnologia consiste nell’ingegnerizzare geneticamente alcune cellule del si …

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13 settembre 2019 tiberis1 Biomedicina

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Emopoiesi clonale correlata a età avanzata associata a esiti avversi

Emopoiesi clonale e rischio di tumore ematologico dedotto da sequenze di DNA delle cellule del sangue periferico

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12 settembre 2019 tiberis1 Biomedicina

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Zalmoxis: linfociti T allogenici geneticamente modificati nei pazienti sottoposti a trapianto aploidentico a causa di gravi tumori ematologici

Zalmoxis è un medicinale usato come trattamento aggiuntivo in pazienti adulti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche ( HSCT, un trapianto di cellule che possono svilupparsi in divers …

Glioblastoma multifocale ricorrente: promettente l’immunoterapia CAR-T

Sul The New England Journal of Medicine ( NEJM ) è stato presentato un caso clinico che ha mostrato una remissione in un paziente con glioblastoma multifocale ricorrente in rapida progressione. Inolt …

Tumore alla prostata: la biopsia liquida permette di monitorare l’andamento della malattia durante il trattamento, individuando precocemente il momento in cui il tumore acquisisce meccanismi di farmaco-resistenza

Una variazione genetica è responsabile dell’aumento fino a cinque volte della resistenza contro l’Abiraterone ( Zytiga ), un nuovo farmaco ormonale per il tumore della prostata. La scoperta, che ra …

Il vaccino a cellule dendritiche con bersaglio HER2 stimola la risposta immunitaria e la regressione del tumore alla mammella HER2+ in fase iniziale

L’alterazione e l’inibizione del sistema immunitario contribuisce allo sviluppo dei tumori. Molte strategie terapeutiche hanno come obiettivo quello di ristimolare il sistema immunitario a riconoscer …

Terapia genica diretta al sistema nervoso centrale per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo II neurologica e somatica o sindrome di Hunter

La mucopolisaccaridosi di tipo II ( MPSII ) è una malattia da accumulo lisosomiale legata al cromosoma X caratterizzata da grave malattia neurologica e somatica causata da carenza di iduronato-2-solfa …

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11 settembre 2019 tiberis1 Biomedicina

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RAd-IFN-alfa/Syn3 intravescicale per cancro alla vescica di alto grado, refrattario al bacillo di Calmette-Guerin o recidivato non-muscolo-invasivo

Molti pazienti con tumore alla vescica non-muscolo-invasivo ( NMIBC ) ad alto rischio sono refrattari al trattamento con il bacillo di Calmette-Guerin ( BCG ) o possono presentare una recidiva della m …

Efficacia e sicurezza di Voretigene neparvovec nella distrofia retinica ereditaria RPE65-mediata

Gli studi di fase 1 hanno mostrato il potenziale beneficio della sostituzione genica nella distrofia retinica ereditaria mediata da RPE65. Uno studio ha valutato l’efficacia e la sicurezza …

Trattamento del melanoma uveale metastatico con il trasferimento adottivo di linfociti infiltranti il tumore

Il melanoma uveale è un tumore raro senza trattamenti definiti una volta che le metastasi si sviluppano. Sebbene varie terapie a base immunitaria abbiano dimostrato efficacia nel melanoma cutaneo met …

L’FDA ha approvato Yescarta, una terapia con linfociti CAR-T, per trattare gli adulti con determinati tipi di linfoma a grandi cellule B che non hanno risposto o che sono recidivati dopo almeno altri due trattamenti

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato, negli Stati Uniti, Yescarta ( Axicabtagene ciloleucel ), una terapia genica e cellulare, per curare pazienti adulti con alcuni tipi di linfoma a …

Approvata negli Stati Uniti la prima terapia genica personalizzata per la leucemia linfoblastica acuta: Kymriah

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10 settembre 2019 tiberis1 Biomedicina

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Sicurezza e attività di minicellule caricate con microRNA in pazienti con mesotelioma pleurico maligno ricorrente

TargomiRs è un trattamento a base di minicellule caricate con microRNA ( miRNA ) mimico basato su miR-16 e mirato a EGFR, progettato per contrastare la perdita di miRNA della famiglia miR-15 e miR-16, …

La sovraespressione genica di PD-L1 o il ripristino farmacologico nelle cellule staminali progenitrici del sistema ematopoietico reverte il diabete autoimmune

Gli studi clinici su base immunologica effettuati finora non sono riusciti a curare il diabete mellito di tipo 1 ( T1D ), in parte perché questi approcci non erano specifici. Poiché la malattia è gui …

Aggiornamenti in Medicina e Malattie rare

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