Biomedicina:aggiornamenti e novità terapeutiche by Xagena

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Aggiornamento in Medicina

Chiarita la vita delle cellule staminali del sangue dopo trapianto e confermata la validità dell’impiego delle cellule staminali corrette geneticamente

Uno studio ha svelato il destino, l’attività e la sopravvivenza nell’organismo delle cellule staminali del sangue dopo il loro trapianto nell’uomo. Realizzata da un’équipe dell’Istituto San Raffaele …


Strimvelis: sicurezza ed efficacia della terapia genica per i bambini con ADA-SCID

Sono stati pubblicati sulla rivista Blood i dati sulla sicurezza a lungo termine e sull’efficacia derivanti dall’analisi di 18 bambini con ADA-SCID trattati tra il 2000 e il 2010 con la terapia genica …

Ematobase.it


 

Efficacia e sicurezza della terapia genica per la leucodistrofia metacromatica, forma a esordio precoce: risultati sui primi 9 pazienti

La terapia genica messa a punto nei laboratori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica di Milano ( SR-Tiget ) ha confermato la sua efficacia per il potenziale trattamento precoce del …


Sindrome di Duncan, scoperto un nuovo bersaglio molecolare per il trattamento di questa malattia genetica rara

Un gruppo di ricerca ha scoperto una possibile strategia terapeutica per una malattia genetica rara nota con il nome di sindrome di Duncan. Questa sindrome, generalmente asintomatica, si manifesta c …

Onco News


 

Malattie ereditarie dominanti: nuova strategia di silenziamento genico agendo sui processi epigenetici che regolano la lettura dei geni e la traduzione in proteine

È possibile silenziare un gene nascondendolo alle macchine molecolari che hanno il compito di leggerne le informazioni ed esprimerne la funzione. Questo il risultato di una ricerca effettuata presso l …

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Aggiornamento in Medicina

Il gene COUP-TFI controlla la forma dell’ippocampo, la struttura del cervello responsabile della memoria

Un gruppo di ricercatori, coordinato da Elvira De Leonibus, dell’Istituto Telethon di genetica e medicina di Pozzuoli e del Laboratorio di Neuropsicofarmacologia dell’Istituto di Genetica e Biofisica …


 

Distrofia muscolare di Duchenne: scoperto un fattore, Celf2a, che consente di attenuare gli effetti di alcune mutazioni

Tutto è partito dall’osservazione di un paziente di diciotto anni affetto da distrofia muscolare di Duchenne, che contro ogni aspettativa rispetto all’età, era ancora in grado di camminare e muoversi …

Mediexplorer.it


 

Autorizzato nell’Unione Europea Strimvelis per il trattamento della malattia genetica ADA-SCID

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione alla alla commercializzazione di Strimvelis, la prima terapia genica ex-vivo con cellule staminali per trattare i pazienti affetti da una rarissima …


 

La terapia genica intracerebrale potrebbe diventare una cura per le leucodistrofie, tra cui la malattia di Krabbe

Uno studio condotto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano guidati da Angela Gritti, della Divisione Terapia genica con cellule staminali neurali per le malattie da accumulo lis …

Reumabase.it


 

Svelato il ruolo di una nuova proteina, PRRT2, che catalizza la trasmissione sinaptica ed è alla base di patologie neurologiche quali l’epilessia benigna infantile e l’emicrania

Il gruppo di ricerca guidato da Fabio Benfenati, presso il Dipartimento di Medicina Sperimentale dell’Università di Genova e il Centro di Synaptic Neuroscience and Technology dell’IIT-Istituto Italian …

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Aggiornamento in Medicina

Malattia di Alzheimer e depositi della proteina tau

L’Alzheimer è una malattia non-curabile, caratterizzata da aggregazioni della proteina beta-amiloide e della proteina tau nel cervello; tuttavia il meccanismo che lega queste proteine alla neurodegene …


 

miR-125a, un potenziale biomarcatore per la sclerosi multipla

All’interno delle cellule le molecole di micro-RNA regolano la produzione di proteine e la loro attivazione, intervenendo in moltissimi processi cellulari fondamentali. Ecco perché quando si comportan …

Xagena Salute


 

Thymoglobuline come anti-rigetto nel trapianto di rene, fegato, pancreas o cuore e nel trattamento dell’anemia aplastica

Thymoglobuline ( Immunoglobulina di coniglio anti-timociti umani ) appartiene a un gruppo di medicinali denominati immunosoppressivi ( farmaci anti-rigetto ). Questi medicinali possono aiutare a preve …


 

Danno cerebrale da ictus: il trapianto di cellule staminali neurali riduce la morte dei neuroni e migliora la plasticità cerebrale

In caso di danno cerebrale dovuto a ictus, il trapianto di cellule staminali neurali potrebbe offrire in futuro una strategia per migliorare e accelerare il recupero delle funzioni cerebrali compromes …

Gastrobase.it


 

Neuropatie genetiche ipermielinizzanti, possibile efficacia della Niacina, un farmaco già noto per la riduzione dei livelli di colesterolo

Le neuropatie di Charcot-Marie-Tooth sono le malattie neuromuscolari ereditarie più diffuse nell’uomo, in cui causano debolezza muscolare, atrofia e perdita della sensibilità agli arti. Anche a causa …

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Aggiornamento in Medicina

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche migliora gli esiti nei pazienti con sclerodermia sistemica

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è risultato associato a un miglioramento della prognosi rispetto alla Ciclofosfamide nei pazienti con sclerodermia sistemica cutanea diffusa. Nello …


Malattia di Parkinson, passi avanti nella produzione di neuroni dopaminergici da cellule staminali

Secondo i ricercatori della Lund University, gli studi clinici con terapie basate su cellule staminali per i disturbi cerebrali come la malattia di Parkinson, sono oramai prossimi. Tuttavia, per dar …

Farmaexplorer.it


Terapia genica con cellule staminali emopoietiche e vettore lentivirale nella leucodistrofia metacromatica a insorgenza precoce

La leucodistrofia metacromatica ( una carenza di arilsulfatasi A, ARSA ) è una malattia lisosomiale demielinizzante fatale senza trattamenti approvati. Uno studio ha valutato i risultati a lungo ter …


Trasferimento genico intracoronarico di adenilato-ciclasi 6 in pazienti con insufficienza cardiaca

Il trasferimento genico è stato raramente testato in studi clinici randomizzati. E’ stata valutata la sicurezza e l’efficacia della somministrazione intracoronarica di Ad5.hAC6 nella insufficienza c …

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Carico di telomeri corti, lunghezza dei telomeri e aterosclerosi subclinica

L’accorciamento della lunghezza dei telomeri dei leucociti ( LTL ) è associata a eventi ischemici cardiovascolari e a mortalità negli esseri umani, ma i dati sulla sua associazione con l’aterosclerosi …

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Aggiornamento in Medicina

La terapia CAR-T anti-BCMA causa remissione del mieloma multiplo recidivato con prognosi sfavorevole

Sono necessarie terapie con nuovi meccanismi di azione per il mieloma multiplo. Le cellule T possono essere geneticamente modificate per esprimere recettori chimerici dell’antigene ( CAR ), che sono p …


Glioblastoma ricorrente trattato con Poliovirus ricombinante

La prognosi dei pazienti con glioma maligno ricorrente di grado IV secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità ( WHO ) è deludente e attualmente non esiste una terapia efficace. È stato condotto …

Xapedia.itMediexplorer.it


Varianti di chinasi delle cellule intestinali nell’epilessia mioclonica giovanile

Nell’epilessia mioclonica giovanile, ci sono dati limitati sulla base genetica delle reti che promuovono le convulsioni con poli-spike diffusi sull’elettroencefalogramma ( EEG ) e la displasia cerebra …


Iniezione di cellule coltivate con inibitore di ROCK per cheratopatia bollosa

I disturbi delle cellule endoteliali della cornea ( CEC ), come la distrofia corneale endoteliale di Fuchs, inducono una anormale idratazione corneale e provocano necrosi corneale e perdita della vist …

FarmaExplorerMedFocus


Terapia genica con vettore del virus adeno-associato di tipo 5 trasportante fattore IX umano negli adulti con emofilia B

La terapia genica per l’emofilia B ha lo scopo di migliorare il rischio di sanguinamento e fornire attività / sintesi del fattore IX ( FIX ) endogeno attraverso un singolo trattamento, eliminando la n …

Informazioni sulle Malattie rare by Xagena

Database di Informazioni sulle Malattie rare e sugli Avanzamenti della Medicina :: Biomedicina.it

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Sindrome di Costen

La sindrome di Costen, detta anche sindrome temporo …

Fibrosi polmonare idiopatica …

Fibrosi polmonare idiopatica: Nintedanib rallenta la …

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Effetto della cessazione del …

Effetto della cessazione del trattamento con Ormone della …

Malattia di Castleman …

La causa della malattia di Castleman multicentrica HHV8 …

Strensiq per l’ipofosfatasia …

Strensiq per l’ipofosfatasia, una rara malattia ossea. L’European …

Tollerabilità ed efficacia dei …

Tollerabilità ed efficacia dei trattamenti off-label anti …

Revisione della letteratura …

Revisione della letteratura sulla … La malattia di Fahr, o …

Coinvolgimento delle piccole …

Coinvolgimento delle piccole fibre nervose nella malattia di …

Anakinra, un farmaco anti-IL-1 …

Anakinra, un farmaco anti-IL-1, nel trattamento della …
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