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Il Verapamil mostra benefici nel trattamento del diabete mellito di tipo 1 per almeno due anni dopo la diagnosi

L’uso del farmaco Verapamil ( Isoptin ) per il trattamento del diabete di tipo 1 mostra benefici che durano almeno 2 anni. Lo studio è stato pubblicato su Nature Communications. I pazienti che hann …


 

Sospensione precauzionale della commercializzazione del medicinale per la talassemia Zynteglo

L’Azienda titolare dell’autorizzazione del medicinale per la terapia genica Zynteglo, Bluebird Bio, per il trattamento della beta talassemia, malattia rara del sangue, ha sospeso la commercializzazion …


 

Terapia CAR-T: Abecma per il trattamento del mieloma multiplo recidivante / refrattario

Abecma, il cui principio attivo è Idecabtagene vicleucel ( Ide-cel ) è un medicinale impiegato per il trattamento del mieloma multiplo recidivante e refrattario, negli adulti che hanno seguito almeno …


 

Cellule progenitrici mieloidi Romyelocel-L per ridurre l’infezione durante la chemioterapia di induzione per la leucemia mieloide acuta

La chemioterapia di induzione citotossica standard per la leucemia mieloide acuta ( AML ) provoca neutropenia prolungata e rischio di infezione. Romyelocel-L è un prodotto cellulare progenitore miel …


 

Sotrovimab ha ottenuto l’autorizzazione dalla Commissione europea per il trattamento precoce del COVID-19

La Commissione europea ha rilasciato l’autorizzazione all’immissione in commercio a Sotrovimab ( Xevudy ) per il trattamento precoce del COVID-19. Sotrovimab è ora approvato nell’Unione Europea per …


 

Deficit di AADC, una rara malattia genetica neurometabolica

Il deficit di decarbossilasi degli aminoacidi aromatici ( deficit di AADC ) è una malattia genetica neurometabolica rara a trasmissione autosomica recessiva che colpisce il sistema nervoso e causa de …


 

Mutazioni somatiche PIK3CA nelle malformazioni cavernose cerebrali sporadiche

Le malformazioni cavernose cerebrali ( CCM ) sono comuni malformazioni vascolari sporadiche ed ereditarie del sistema nervoso centrale. Sebbene le malformazioni cavernose cerebrali familiari siano c …


 

Regkirona a base di Regdanvimab per il trattamento del COVID-19

Regkirona è un medicinale utilizzato per il trattamento del COVID-19 negli adulti che non richiedono Ossigeno supplementare e che sono a maggior rischio di peggioramento della malattia. Regkirona co …


 

Ronapreve a base di Casirivimab e Imdevimab negli adulti e negli adolescenti per il trattamento o la prevenzione di COVID-19

Ronapreve è un medicinale che trova impiego nel trattamento del COVID-19 negli adulti e negli adolescenti (dai 12 anni di età e con un peso di almeno 40 kg ) che non richiedono Ossigeno supplementare …


 

Terapia CAR-T: l’FDA ha approvato Tecartus per la leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Tecartus ( Brexucabtagene autoleucel ) per i pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta ( ALL ) da precursori delle cellule B recidivante o r …


 

Abecma, la prima terapia a cellule CAR-T anti-BCMA per il mieloma multiplo recidivante e refrattario

La Commissione Europea ( CE ) ha rilasciato l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio Condizionata per Abecma ( Idecabtagene vicleucel; Ide-cel ), una immunoterapia a cellule CAR-T diretta contro …


 

Inibizione di ROCK2 con Belumosudil per il trattamento della malattia del trapianto contro l’ospite cronica

La via di segnalazione della proteina chinasi-2 associata a rho ( ROCK2 ) contenente regioni a struttura superavvolta, regola l’equilibrio delle cellule Th17 / T regolatorie e controlla le vie profibr …


 

Amiloidosi hATTR con polineuropatia: Vutrisiran ha ridotto la progressione della neuropatia, e ha migliorato la qualità di vita e la velocità dell’andatura

Lo studio di fase 3 HELIOS-A riguardante Vutrisiran, un RNAi terapeutico sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento dell’amiloidosi mediata da transtiretina ( ATTR ), ha raggiunto i suoi endp …


 

La FDA ha approvato Abecma, la prima terapia con cellule CAR-T anti-BCMA per il mieloma multiplo recidivante o refrattario

L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha approvato Abecma ( Idecabtagene vicleucel; Ide-cel ) la prima immunoterapia a cellule CAR-T diretta contro BCMA ( anti …


 

Yescarta per il linfoma follicolare recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica, approvato dalla FDA

La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha concesso l’approvazione accelerata a Yescarta ( Axicabtagene ciloleucel; Axi-cel ) per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma follicolar …

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Anemia diseritropoietica congenita di tipo II: trovato il gene responsabile

E’ stato identificato il gene responsabile di una rara malattia ereditaria del sangue, l’anemia diseritropoietica congenita di tipo II.Lo studio, che si è svolto nei laboratori del Ceinge …


Sindrome di Noonan: identificato un nuovo gene coinvolto in una delle più frequenti malattie genetiche dello sviluppo

Uno studio, finanziato da Telethon e pubblicato su Nature Genetics da Marco Tartaglia, Ricercatore dell’Istituto superiore di sanità ( Iss ) e Bruce Gelb della Mount Sinai School of Medic …

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Morte improvvisa cardiaca: individuata una variante genetica associata a episodi cardiaci fatali

Uno studio internazionale, finanziato anche da Telethon, ha individuato una variante genetica che spiega il maggior rischio di certe persone di andare incontro a episodi cardiaci fatali.Lo studio, coo …


Malattie cerebrali: come risvegliare le cellule staminali del cervello

La proteina Sox2 ha dimostrato di essere importante per lo sviluppo del cervello, soprattutto per quella porzione chiamata ippocampo che è coinvolta nel mantenimento della memoria a lungo termi …

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Trapianto autologo in pazienti con linfoma e mieloma multiplo: Plerixafor per la mobilizzazione delle cellule staminali

Plerixafor ( Mozobil ) è una molecola indicata per migliorare la mobilizzazione delle cellule staminali per il prelievo e il successivo trapianto autologo in pazienti affetti da linfoma e mielo …

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