Forum Ematologico – Studio ELARA: Kymriah nel trattamento del linfoma follicolare recidivante o refrattario

Novartis Oncology

Terapia CAR-T: Kymriah per i pazienti con linfoma follicolare recidivante o refrattario

ELARA è uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto, che ha valutato Tisagenlecleucel ( Kymriah ), una terapia CAR-T diretto contro CD19, nei pazienti adulti refrattari o recidivanti entro 6 mesi dal completamento di due o più linee di terapia sistemica ( tra cui, un anticorpo anti-CD20 e un agente alchilante ) o recidiva dopo trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche.

Dopo la chemioterapia linfodepletiva, Tisagenlecleucel è stato somministrato come singola infusione endovenosa con una dose target da 0.6 a 6.0 x 10(8) cellule T vitali CAR-positive.

Le principali misure di efficacia erano il tasso di risposta globale ( ORR ) e la durata della risposta ( DOR ) come determinato da un Comitato di revisione indipendente. Tra i 90 pazienti nell’analisi di efficacia primaria, il tasso ORR era dell’86% ( IC 95%: 77, 92 ) con un tasso di risposta completa ( CR ) del 68% ( IC 95%: 57, 77 ).

La durata mediana della risposta non è stata raggiunta, con il 75% ( IC 95%: 63, 84 ) dei responder ancora in risposta a 9 mesi. 

Per tutti i pazienti sottoposti a leucoaferesi ( n=98 ), il tasso di risposta globale è stato dell’86% ( IC 95%: 77, 92 ) con un tasso di risposta completa del 67% ( IC 95%: 57, 76 ).

Le reazioni avverse più comuni ( superiori al 20% ) verificatesi nei pazienti sono state: sindrome da rilascio di citochine, infezioni, affaticamento, dolore muscoloscheletrico, mal di testa e diarrea.

AGGIORNAMENTO DEI DATI DELLO STUDIO ELARA a 12 mesi

A) Il 68% dei pazienti che hanno ricevuto Kymriah nello studio ELARA ha avuto una risposta completa, con un tasso di risposta complessivo dell’86%, con un profilo di sicurezza

B ) Benefici clinici sostenuti dal trattamento Kymriah: tra i pazienti che hanno ottenuto una risposta completa, l’85% era ancora in risposta a 12 mesi

C) Kymriah può essere somministrato in regime ambulatoriale, offrendo una maggiore flessibilità e riducendo potenzialmente l’onere della terapia per i pazienti e i loro team di assistenza

D) Kymriah è ora approvato in tre indicazioni e rimane l’unica terapia cellulare CAR-T approvata sia per l’adulto che nel setting pediatrico

Kymriah è indicato per il trattamento di:

• Pazienti pediatrici e giovani adulti fino a 25 anni di età inclusi con leucemia linfoblastica acuta

( LLA ) a cellule B che è refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o ulteriore recidiva;

• Pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B ( DLBCL ) in recidiva o refrattario dopo

due o più linee di terapia sistemica;

• Pazienti adulti con linfoma follicolare (LF) in recidiva o refrattario dopo due o più linee di

terapia sistemica

ENGLISH VERSION

a) 68% of patients receiving Kymriah in the ELARA trial experienced complete response, with an 86% overall response rate, along with a remarkable safety profile

b) Sustained clinical benefit from Kymriah treatment demonstrated – of patients who achieved a complete response, 85% were still in response at 12 months

c) Kymriah can be administered in the outpatient setting, offering increased flexibility and potentially reducing the burden of therapy for patients and their care teams

d ) Kymriah is now approved in three indications and remains the only CAR-T cell therapy approved in both adult and pediatric settings

NOTIZIE SU Kymriah Tisagenlecleucel – FARMAEXPLORER.IT by XAGENA 

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Forum Ematologico: Linfoma follicolare recidivante o refrattario dopo 2 o più linee di terapia sistemica: Kymriah, una terapia CAR-T

Novartis Oncology

Kymriah nel linfoma follicolare recidivante o refrattario dopo 2 o più linee di terapia sistemica

A) Il 68% dei pazienti che hanno ricevuto Kymriah ( Tisagenlecleucel ) nello studio ELARA ha avuto una risposta completa, con un tasso di risposta complessivo dell’86%, con un buon profilo di sicurezza

B ) Benefici clinici sostenuti dal trattamento Kymriah: tra i pazienti che hanno ottenuto una risposta completa, l’85% era ancora in risposta a 12 mesi

C) Kymriah può essere somministrato in regime ambulatoriale, offrendo una maggiore flessibilità e riducendo potenzialmente l’onere della terapia per i pazienti e i loro team di assistenza

D) Kymriah è ora approvato in tre indicazioni e rimane l’unica terapia cellulare CAR-T approvata sia per l’adulto che in ambiente pediatrico

Kymriah è indicato per il trattamento di:

• Pazienti pediatrici e giovani adulti fino a 25 anni di età inclusi con leucemia linfoblastica acuta

( LLA ) a cellule B che è refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o ulteriore recidiva;

• Pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B ( DLBCL ) in recidiva o refrattario dopo

due o più linee di terapia sistemica;

• Pazienti adulti con linfoma follicolare (LF) in recidiva o refrattario dopo due o più linee di

terapia sistemica

ENGLISH VERSION

a) 68% of patients receiving Kymriah in the ELARA trial experienced complete response, with an 86% overall response rate, along with a remarkable safety profile

b) Sustained clinical benefit from Kymriah treatment demonstrated – of patients who achieved a complete response, 85% were still in response at 12 months

c) Kymriah can be administered in the outpatient setting, offering increased flexibility and potentially reducing the burden of therapy for patients and their care teams

d ) Kymriah is now approved in three indications and remains the only CAR-T cell therapy approved in both adult and pediatric settings

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Il Comitato scientifico dell’EMA ha dato parere positivo per: Tabrecta ( oncologia ) Lunsumio ( oncoematologia ) e Filsuvez ( dermatologia )

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Tabrecta nel carcinoma polmonare non-a-piccole cellule con con mutazione associata allo skipping dell’esone 14 di MET

Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell’EMA ( European Medicine Agency ) ha espresso un giudizio positivo su Tabrecta, destinato al trattamento dei pazienti con carcinoma polmonare non-a-piccole cellule in fase avanzata ( NSCLC ) che ospita alterazioni che portano al salto ( skipping ) dell’esone 14 ( METex14 ) del gene del fattore di transizione mesenchimale-epiteliale.

Tabrecta è disponibile in compresse rivestite con film da 150 mg e 200 mg. Il principio attivo di Tabrecta è Capmatinib, un inibitore di MET che blocca la fosforilazione di MET e la segnalazione a valle MET-dipendente.

I vantaggi di Tabrecta sono il tasso di risposta obiettiva ( ORR ) e la durata della risposta ( DoR ) nei pazienti con tumore NSCLC che presentano alterazioni che portano al salto di METex14.

Gli effetti collaterali più comuni sono: edema periferico, nausea, affaticamento, vomito, dispnea e diminuzione dell’appetito.

L’indicazione completa è: Tabrecta in monoterapia è indicato per il trattamento dei pazienti adulti affetti da tumore polmonare non-a-piccole cellule avanzato che presentano alterazioni che portano al salto dell’esone 14 del gene del fattore di transizione epiteliale mesenchimale ( METex14 ), che richiedono una terapia sistemica dopo un precedente trattamento con immunoterapia e/o chemioterapia a base di Platino.

Lunsumio nel linfoma follicolare recidivante o refrattario

Il Comitato scientifico dell’EMA ha adottato un parere positivo per il medicinale Lunsumio, destinato al trattamento del linfoma follicolare recidivante o refrattario.

Lunsumio è disponibile come concentrato per soluzione per infusione da 1 mg e 30 mg. Il principio attivo di Lunsumio è Mosunetuzumab, un anticorpo monoclonale bispecifico che si lega contemporaneamente a CD20 sui linfociti B e a CD3 sui linfociti T, inducendo così la morte dei linfociti B maligni.

I vantaggi di Lunsumio sono l’elevata percentuale di pazienti con una risposta completa e la durata della risposta al trattamento.

Gli effetti indesiderati più comuni sono: sindrome da rilascio di citochine, neutropenia, piressia, ipofosfatemia e cefalea.

L’indicazione completa è: Lunsumio in monoterapia è indicato per il trattamento di pazienti adulti con linfoma follicolare ( FL ) recidivante o refrattario che hanno ricevuto almeno due precedenti terapie sistemiche.

Filsuvez nell’epidermolisi bollosa

Il Comitato scientifico dell’EMA ha espresso parere positivo per il medicinale Filsuvez, destinato al trattamento dell’epidermolisi bollosa ( EB ).

Filsuvez è disponibile come gel per uso cutaneo.

Il principio attivo di Filsuvez è l’estratto di corteccia di Betulla ( come estratto secco, raffinato ) da Betula pendula Roth / Betula pubescens Ehrh. ( equivalenti a 0.5 1.0 g di corteccia di Betulla ), inclusi 84 95 mg di triterpeni calcolati come somma di Betulina, Acido Betulinico, Eritrodiolo, Lupeolo e Acido Oleanolico.

Si ritiene che Filsuvez agisca modulando i mediatori dell’infiammazione e stimolando la differenziazione e la migrazione dei cheratinociti, favorendo così la guarigione e la chiusura delle ferite.

Il vantaggio di Filsuvez è la sua capacità di promuovere la guarigione delle ferite da epidermolisi bollosa a spessore parziale.

Gli effetti collaterali più comuni sono: complicazioni della ferita, reazioni al sito di applicazione, infezioni della ferita, prurito e reazioni di ipersensibilità.

L’indicazione completa è: trattamento delle ferite a spessore parziale associate a epidermolisi bollosa distrofica e giunzionale nei pazienti di età pari o superiore a 6 mesi.

FONTE: EMA ( European Medicines Agency ) 2022

 

FarmaciOnline.it

 

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